Regulador CFTR
Un regulador CFTR es un ingrediente farmacéutico activo (API) que pertenece a la subcategoría de medicamentos dirigidos a la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Esta categoría de medicamentos juega un papel crucial en el tratamiento de la fibrosis quística, un trastorno genético que afecta los pulmones y otros órganos.
Los reguladores CFTR funcionan modulando la actividad de la proteína CFTR, que es responsable de controlar el movimiento de iones a través de las membranas celulares. En personas con fibrosis quística, las mutaciones en el gen CFTR dan como resultado la producción de proteínas CFTR defectuosas que alteran el funcionamiento normal de los pulmones y otros órganos afectados.
El objetivo de los reguladores CFTR es restaurar o mejorar la función de la proteína CFTR y, en última instancia, mejorar el flujo de iones cloruro y fluidos a través de las membranas celulares. Al hacerlo, estos medicamentos ayudan a aliviar los síntomas de la fibrosis quística y mejorar la calidad de vida general de las personas afectadas.
Los reguladores de CFTR pueden actuar a través de diversos mecanismos, como potenciar la apertura de canales de CFTR o corregir el plegamiento y tráfico de proteínas CFTR. Algunos ejemplos de reguladores CFTR incluyen correctores, potenciadores y moduladores, cada uno de los cuales apunta a defectos específicos en la proteína CFTR.
Estos API farmacéuticos se desarrollan mediante investigaciones rigurosas, ensayos clínicos y procesos de aprobación regulatoria para garantizar su seguridad y eficacia. Los reguladores CFTR representan un avance significativo en el tratamiento de la fibrosis quística y ofrecen esperanza y mejores opciones terapéuticas para las personas que viven con esta difícil afección.
| Nombre | Número del CAS |
|---|---|
| ivacaftor | 873054-44-5 |
| Lumacaftor | 936727-05-8 |