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Vous recherchez le Lumacaftor API 936727-05-8 ?
- Description:
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- API | Nom de l'excipient :
- Lumacaftor
- Synonymes:
- lumacaftor
- Numero CAS:
- 936727-05-8
- Numéro DrugBank :
- DB09280
- Identificateur unique d'ingrédient :
- EGP8L81APK
À propos du Lumacaftor
Vous pouvez trouver une brève description du Lumacaftor ici. Le Lumacaftor est un médicament utilisé en association avec l'Ivacaftor en tant qu'association à dose fixe Orkambi pour la prise en charge de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 6 ans et plus. La fibrose kystique est une maladie autosomique récessive causée par l'une des nombreuses mutations du gène de la protéine CFTR (Régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique), un canal ionique transmembranaire impliqué dans le transport des ions chlorure et sodium à travers les membranes cellulaires des poumons et du pancréas. , et d'autres organes. Les mutations du gène CFTR entraînent une altération de la production, un mauvais repliement ou la fonction de la protéine CFTR et, par conséquent, un transport anormal des fluides et des ions à travers les membranes cellulaires. En conséquence, les patients atteints de mucoviscidose produisent un mucus épais et collant qui obstrue les conduits des organes où il est produit, ce qui les patients ont plus de suscepest responsable d'infections, de lésions pulmonaires, d'insuffisance pancréatique et de malnutrition.
Le Lumacaftor améliore les symptômes de la mucoviscidose et la pathologie sous-jacente de la maladie en favorisant la stabilité conformationnelle des protéines CFTR mutées par F508del, empêchant ainsi un mauvais repliement et entraînant une transformation et un trafic accrus des protéines matures vers la surface cellulaire. Les résultats des essais cliniques ont indiqué que le traitement par Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) entraîne une amélioration de la fonction pulmonaire, une réduction du risque d'exacerbation pulmonaire, une augmentation de la prise de poids et une amélioration des symptômes de la mucoviscidose.
Vérifiez qui vend du Lumacaftor dans l’aperçu ci-dessus.
Le Lumacaftor est un type de régulateur CFTR
Un régulateur CFTR est un ingrédient pharmaceutique actif (API) pharmaceutique qui appartient à la sous-catégorie des médicaments ciblant la protéine régulatrice de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Cette catégorie de médicaments joue un rôle crucial dans le traitement de la mucoviscidose, une maladie génétique qui affecte les poumons et d'autres organes.
Les régulateurs CFTR fonctionnent en modulant l'activité de la protéine CFTR, responsable du contrôle du mouvement des ions à travers les membranes cellulaires. Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, les mutations du gène CFTR entraînent la production de protéines CFTR défectueuses qui altèrent le fonctionnement normal des poumons et d'autres organes affectés.
L’objectif des régulateurs CFTR est de restaurer ou d’améliorer la fonction de la protéine CFTR, améliorant ainsi le flux d’ions chlorure et de fluides à travers les membranes cellulaires. Ce faisant, ces médicaments contribuent à atténuer les symptômes de la mucoviscidose et à améliorer la qualité de vie globale des personnes touchées.
Les régulateurs CFTR peuvent agir via divers mécanismes, tels que la potentialisation de l'ouverture des canaux CFTR ou la correction du repliement et du trafic des protéines CFTR. Quelques exemples de régulateurs CFTR comprennent des correcteurs, des potentialisateurs et des modulateurs, chacun ciblant des défauts spécifiques de la protéine CFTR.
Ces API pharmaceutiques sont développées dans le cadre de recherches rigoureuses, d'essais cliniques et de processus d'approbation réglementaire pour garantir leur sécurité et leur efficacité. Les régulateurs CFTR représentent une avancée significative dans le traitement de la mucoviscidose, offrant de l'espoir et des options thérapeutiques améliorées aux personnes vivant avec cette maladie difficile.
Lumacaftor (régulateur CFTR), classé sous les substituts/modificateurs d'enzymes
Les substituts/modificateurs d’enzymes constituent une catégorie cruciale d’ingrédients pharmaceutiques actifs (API) utilisés dans le traitement de divers troubles liés aux enzymes. Les enzymes jouent un rôle essentiel dans le fonctionnement normal de l’organisme en catalysant des réactions biochimiques spécifiques. Cependant, dans certaines conditions médicales, le corps peut manquer ou produire des enzymes dysfonctionnelles, entraînant de graves complications de santé.
La thérapie enzymatique substitutive (ERT) consiste à administrer des enzymes exogènes pour compenser le déficit enzymatique chez les patients. Ces enzymes sont généralement dérivées de sources naturelles ou produites à l’aide de la technologie de l’ADN recombinant. En introduisant ces enzymes dans l’organisme, elles peuvent remplacer efficacement les enzymes manquantes ou défectueuses, rétablissant ainsi les processus métaboliques normaux.
D'autre part, les modificateurs d'enzymes sont des substances API qui régulent l'activité d'enzymes spécifiques dans le corps. Ces modificateurs peuvent améliorer ou inhiber la fonction de l'enzyme, selon l'objectif thérapeutique. En modulant l’activité enzymatique, ces API peuvent rétablir l’équilibre des réactions enzymatiques, conduisant ainsi à de meilleurs résultats physiologiques.
Les substituts/modificateurs enzymatiques ont montré un succès remarquable dans le traitement de divers troubles génétiques, tels que la maladie de Gaucher, la maladie de Fabry et les troubles du stockage lysosomal. De plus, ils ont démontré leur potentiel dans la gestion des déficits enzymatiques associés aux maladies rares et à certains types de cancer.
Le développement et la production de substituts/modificateurs d’enzymes impliquent des recherches rigoureuses, l’optimisation de la formulation et le respect de mesures strictes de contrôle de qualité. Les sociétés pharmaceutiques investissent des ressources substantielles dans le développement de ces API afin de garantir leur sécurité, leur efficacité et leur conformité aux normes réglementaires.
Dans l’ensemble, les substituts/modificateurs enzymatiques représentent une catégorie thérapeutique vitale dans la médecine moderne, offrant de l’espoir et une meilleure qualité de vie aux patients souffrant de troubles liés aux enzymes.
Fabricants de lumacaftor | commerçants | Fournisseurs
Nous avons 1 sociétés proposant du Lumacaftor produit en 1 différent d'exportation.
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- Senova Technology Co., Ltd. de Chine, pays d'origine du produit Chine
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