Lumacaftor API Manufacturers
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- 描述：
- 在这里您可以找到 Lumacaftor 的生产商、制造商和贸易商的列表。 您可以按证书排序，例如 GMP, FDA, CEP、书面确认等。 免费发送询问并直接与您选择的供应商联系。
- 应用程序接口 | 辅料名称：
- 卢玛卡托
- 别名：
- 发光蛋白
- Cas号：
- 936727-05-8
- 药库号码：
- DB09280
- 独特成分标识符：
- EGP8L81APK
关于鲁玛卡托
您可以在这里找到有关 Lumacaftor 的简短描述。 Lumacaftor 是一种与 Ivacaftor 联合使用的药物，作为固定剂量组合产品 Orkambi，用于治疗 6 岁及以上患者的囊性纤维化 (CF)。 囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病，由囊性纤维化跨膜电导调节蛋白 (CFTR) 蛋白基因的几种不同突变之一引起，CFTR 蛋白是一种跨膜离子通道，参与氯离子和钠离子穿过肺、胰腺细胞膜的转运和其他器官。 CFTR 基因突变会导致 CFTR 蛋白的产生、错误折叠或功能发生改变，从而导致跨细胞膜的液体和离子运输异常。 因此，CF 患者会产生粘稠的粘液，堵塞产生粘液的器官的导管，从而导致 CFTR 患者产生粘液。患者更多cep容易发生感染、肺损伤、胰腺功能不全和营养不良。
Lumacaftor 通过帮助 F508del 突变的 CFTR 蛋白的构象稳定性来改善 CF 症状和潜在疾病病理，防止错误折叠并导致成熟蛋白加工和运输到细胞表面的增加。 临床试验结果表明，Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）治疗可改善肺功能、减少肺部病情加重的机会、增加体重并改善 CF 症状。
在上面的概述中查看谁在销售 Lumacaftor。
Lumacaftor 是一种 CFTR 调节器
CFTR 调节剂是一种药物活性药物成分 (API)，属于针对囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 蛋白的药物子类别。 这类药物在囊性纤维化的治疗中起着至关重要的作用，囊性纤维化是一种影响肺部和其他器官的遗传性疾病。
CFTR 调节剂通过调节 CFTR 蛋白的活性来发挥作用，该蛋白负责控制离子跨细胞膜的运动。 在囊性纤维化患者中，CFTR 基因突变会导致产生有缺陷的 CFTR 蛋白，从而损害肺部和其他受影响器官的正常功能。
CFTR 调节剂的目标是恢复或增强 CFTR 蛋白的功能，最终改善氯离子和液体跨细胞膜的流动。 通过这样做，这些药物有助于减轻囊性纤维化的症状并改善受影响个体的整体生活质量。
CFTR 调节剂可以通过多种机制发挥作用，例如增强 CFTR 通道的开放或纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。 CFTR 调节剂的一些例子包括校正剂、增强剂和调节剂，每种都针对 CFTR 蛋白的特定缺陷。
这些药物 API 是通过严格的研究、临床试验和监管审批流程开发的，以确保其安全性和有效性。 CFTR 调节剂代表了囊性纤维化治疗的重大进步，为患有这种具有挑战性的疾病的个体带来了希望和改进的治疗选择。
Lumacaftor（CFTR 调节剂），分类为酶替代品/修饰剂
酶替代品/修饰剂是用于治疗各种酶相关疾病的药物活性药物成分 (API) 的重要类别。 酶通过催化特定的生化反应在身体的正常功能中发挥着至关重要的作用。 然而，在某些医疗条件下，身体可能缺乏或产生功能失调的酶，导致严重的健康并发症。
酶替代疗法（ERT）涉及施用外源酶来补偿患者的酶缺乏。 这些酶通常源自天然来源或使用重组 DNA 技术生产。 通过将这些酶引入体内，可以有效替代缺失或有缺陷的酶，从而恢复正常的代谢过程。
另一方面，酶调节剂是调节体内特定酶活性的 API 物质。 这些修饰剂可以增强或抑制酶的功能，具体取决于治疗目标。 通过调节酶活性，这些 API 可以恢复酶反应的平衡，从而改善生理结果。
酶替代品/修饰剂在治疗各种遗传性疾病（例如戈谢病、法布里病和溶酶体贮积症）方面取得了显着的成功。 此外，它们还显示出在控制与罕见疾病和某些类型的癌症相关的酶缺乏方面的潜力。
酶替代品/修饰剂的开发和生产涉及严格的研究、配方优化以及遵守严格的质量控制措施。 制药公司投入大量资源来开发这些 API，以确保其安全性、有效性并符合监管标准。
总体而言，酶替代品/修饰剂代表了现代医学中重要的治疗类别，为患有酶相关疾病的患者带来了希望并提高了生活质量。
Lumacaftor 制造商 | 贸易商| 供应商
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