10 dyreste lægemidler i verden

Forskning og kliniske forsøg kan være meget tidskrævende, nogle gange endda vare i årtier, før lægemidlet når patienterne, og mange stoffer fejler under denne proces. Negative og bivirkninger eller økonomiske årsager kan afslutte hele forskningsprocessen natten over.

Når antallet af patienter, der er berørt af en tilstand, er relativt lavt, nogle gange kun hundreder, afspejler den økonomiske byrde af forskning behandlingsprisen: den når enorme tal. Denne artikel lister de 10 dyreste behandlinger pr. patient i verden.

10. Spinraza

API Nusinersen

Den årlige behandlingsomkostning er $375,000 ($750,000 i det første år).
Fabrikant: Biogen, en amerikansk multinational bioteknologivirksomhed.

Nusinersen (mærkenavnet Spinraza) behandler en sygdom kendt som spinal muskelatrofi (SMA). SMA opstår på grund af en mutation på et femte kromosom (5q) karakteriseret ved progressiv muskelatrofi, der typisk begynder kort efter fødslen (selvom nogle former for sygdommen har sent indtræden). Lægemidlet kommer i 12 mg hætteglas som en opløsning til injektion.

Det gives direkte ind i rygsøjlen af ​​specialuddannet personale. Den første dosis indgives efter diagnosen, efterfulgt af et hætteglas 2, 4 og 9 uger efter den første. Derefter administreres en vedligeholdelsesdosis hver 4. måned, så længe patienten har gavn af det.

9. Lumizyme

API Alglucosidase alfa

For at behandle er de årlige behandlingsomkostninger $520,000 (og kan gå op til $625,000).
Fabrikant: Sanofi Genzyme, MA, USA.

Lægemidlet behandler Pompes sygdom (en sjælden, arvelig lidelse). Sygdommen er karakteriseret ved opbygning af glykogen i hele kroppen, hvilket i sidste ende fører til minimalt nedsat funktion af de berørte organer (overvejende muskler og lever).

Det påvirker én ud af hver 40,000 personer i USA. Lægemidlet gives som en intravenøs infusion, 20 mg pr. kg kropsmasse, hver anden uge. Lægemidlet kommer i 50 mg hætteglas med en pris på $870. 

8. Elaprase

API Idursulfase

Prisen pr. hætteglas (6mg) er $4,215, og den årlige behandling for et barn, der vejer 35 kg, er $657,000.
Fabrikant: the Shire, et bioteknologifirma fra Irland.

Lægemidlet bruges til behandling af en sjælden arvelig sygdom, der kun påvirker mænd - Hunter syndrom. På grund af manglende evne til at nedbryde specifikke metaboliske biprodukter, opbygges de i hele kroppen, hvilket forårsager gang- og vejrtrækningsbesvær. Uden behandling bliver symptomerne mere alvorlige over tid.

Dosis afhænger af patientens kropsvægt (0.5 mg/kg), og lægemidlet gives ugentligt ved langsom intravenøs infusion.

7. Brineura

API Cerliponase alfa

De årlige behandlingsomkostninger når $700,000.
Fabrikant: Det amerikansk-baserede medicinalfirma BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura behandler CLN2-sygdom (neuronal ceroid lipofuscinose type 2-sygdom), en sjælden lidelse, der forårsager progressiv hjerneskade.

Lægemidlet leveres hver anden uge gennem en speciel enhed, der løber fra ydersiden af ​​kraniet til infusionsregionen til behandling (inde i hjernen). Behandlingen varer så længe, ​​den er til gavn for patienten.

6. Soliris

API Eculizumab

Prisen pr. hætteglas er $6,830, og afhængigt af indikationen er de årlige omkostninger can nå op til $700,000.
Fabrikant: Alexion Pharmaceuticals Inc. USA

 Eculizumab (mærkenavn Soliris) er et lægemiddel, der bruges til behandling af en sjælden gruppe sygdomme, der påvirker røde blodlegemer.

Det kommer i hætteglas som opløsning til intravenøs infusion. Doseringen afhænger af behandlingsstadiet (indledende eller vedligeholdelse) og patientens kropsmasse, så den kan administreres alt fra én gang om ugen til én gang hver tredje uge.

5. Carbaglu

API Carglumsyre

Fabrikant: Recordati, en italiensk medicinalvirksomhed.

Carbaglu bruges til at behandle patienter med forhøjede ammoniakniveauer i blodet. Indikationsområdet kommer ned til en håndfuld sjældne lidelser, så antallet af patienter indiceret til denne form for behandling er lavt. Den daglige dosis varierer fra 100 mg til 250 mg pr. kg kropsmasse.

Prisen for 5 tabletter (hver indeholder 200 mg aktivt stof) er omkring $1,040, og afhængigt af tilstandens sværhedsgrad, årlige behandlingsomkostninger kan bygge op til $790,000 (selvom det typisk er tættere på halvdelen af ​​denne pris).

4. Ravicti

API Glycerol Phenylbutyrat

Fabrikant: Det tyske lægemiddelfirma Horizon Pharma GmbH.

Lægemidlet behandler patienter med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD'er). Bortset fra præcist definerede doserings- og indtagelsesdynamik, skal patienter, der lider af UCD'er, overholde et strengt diætregiment.

Ravicti er en oral opløsning i 25 ml hætteglas, der koster $5,016 pr.

Kropsoverfladen og patientens alder bestemmer doseringen, så den årlige behandlingsomkostninger kan nå op til $794,000.

3. Luxturna

API Voretigene neparvovec

Det er en engangsbehandling med et prisskilt på $850,000.
Fabrikant: Novartis, Schweiz.

Luxturna behandler voksne og børn med en specifik form for retinal dystrofi (mutationer i genet RPE65). Lægemidlet gives som en intraokulær indsprøjtning efter et par dages forberedelse (immunsuppressiv medicin, der reducerer chancen for, at medicin afstødes af patientens krop). Lægemidlet påføres i et yderst kontrollerbart hospitalsmiljø af en erfaren øjenkirurg.

2. Zokinvy

API Ionafarnib

Den bruges to gange om dagen med et års forsyning til en værdi af mere end 1 million dollars – $1,032,480
Fabrikant: Eiger BioPharmaceuticals

Zokinvy er det første og eneste lægemiddel, der bruges til at mindske dødelighedsrisikoen ved Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome. Hutchinson-Gilford progeria syndrom (HGPS) er en ekstremt sjælden lidelse, der rammer cirka én ud af 20 millioner individer.

Det resulterer i, at unge mennesker ældes langt hurtigere end det sædvanlige tempo, hvilket fører til, at de fleste patienter dør af hjertesygdomme, før de fylder 15 år. Før FDA's godkendelse, understøttende behandling og terapier var de eneste behandlingsmuligheder. Nu kan det at bruge stoffet regelmæssigt hjælpe med at forlænge patienternes levetid med op til flere år.

1. Zolgensma

API Onasemnogen abeparvovec-xioi

Det er en engangsbehandling med et prisskilt på $2,125,000.
Fabrikant: Novartis, Schweiz.

I maj 2019, FDA godkendt ny genterapi til SMA, og med et prisskilt på $2,125,000 er det det dyreste lægemiddel, verden nogensinde har set. Lægemidlet kommer i form af suspension til intravenøs infusion og er rettet mod børn under 2 år med SMA, inklusive dem, der endnu ikke viser symptomerne (diagnosen stilles gennem genetisk testning).

Det er en engangsbehandling, og dette er argumentet, der retfærdiggør en så høj pris - sammenlignet med den eneste rival på markedet - Biogens Spinraza, Zolgensma giver en definitiv kur mod sygdommen. I betragtning af den kliniske forskningsevidens, der er indsamlet indtil videre, kan det blive en standardbehandling for SMA i fremtiden.

Referencer
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Jeg har skrevet denne blog efter min bedste viden og forskning. Priser og doseringer af lægemidler kan variere fra land til land og er beregnet som et gennemsnit ved hjælp af offentligt tilgængelige data, men kan være genstand for fejl, udeladelser eller tastefejl. Jeg er ikke ansvarlig for eventuelle fejl og udeladelser. Enhver noteret fejl, fejl eller uoverensstemmelse kan blive gjort opmærksom på min opmærksomhed, og der skal gøres passende bestræbelser på at rette op på det samme i det mulige omfang.