10 médicaments les plus chers au monde

La recherche et les essais cliniques peuvent prendre beaucoup de temps, parfois même durer des décennies avant que le médicament n'atteigne les patients, et de nombreuses substances échouent au cours de ce processus. Les effets indésirables et secondaires ou les raisons économiques peuvent mettre fin du jour au lendemain à l’ensemble du processus de recherche.

Lorsque le nombre de patients atteints par une pathologie est relativement faible, ne concernant parfois que des centaines, la charge financière de la recherche se répercute sur le prix du traitement : elle atteint des chiffres énormes. Cet article répertorie les 10 traitements les plus chers par patient dans le monde.

10. Spinraza

API Nusinersen

Le coût annuel du traitement est de 375,000 XNUMX $ (750,000 XNUMX $ la première année).
Fabricant: Biogen, une société multinationale américaine de biotechnologie.

Nusinersen (nom de marque Spinraza) traite une maladie connue sous le nom d'atrophie musculaire spinale (SMA). La SMA est due à une mutation sur un cinquième chromosome (5q) caractérisée par une atrophie musculaire progressive qui commence généralement peu de temps après la naissance (bien que certaines formes de la maladie apparaissent tardivement). Le médicament se présente sous forme de flacons de 12 mg sous forme de solution injectable.

Il est administré directement dans la colonne vertébrale par un personnel spécialement formé. La première dose est administrée après le diagnostic, suivie d'un flacon 2, 4 et 9 semaines après la première. Par la suite, une dose d’entretien est administrée tous les 4 mois aussi longtemps que le patient en bénéficie.

9. Lumizyme

API Alpha alglucosidase

Pour traiter, le coût annuel du traitement est de 520,000 XNUMX $ (et peut aller jusqu'à 625,000 XNUMX $).
Fabricant: Sanofi Genzyme, MA, États-Unis.

Le médicament traite la maladie de Pompe (une maladie héréditaire rare). La maladie se caractérise par une accumulation de glycogène dans tout le corps, conduisant finalement à une altération minime du fonctionnement des organes affectés (principalement les muscles et le foie).

Elle touche une personne sur 40,000 20 aux États-Unis. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse, à raison de 50 mg par kilogramme de masse corporelle, toutes les deux semaines. Le médicament est présenté en flacons de 870 mg au prix de XNUMX $. 

8. Élaprase

API Idursulfase

Le prix par flacon (6 mg) est de 4,215 35 $ et le traitement annuel pour un enfant pesant 657,000 kg est de XNUMX XNUMX $.
Fabricant: the Shire, une société de biotechnologie irlandaise.

Le médicament est utilisé pour le traitement d’une maladie héréditaire rare qui touche uniquement les hommes : le syndrome de Hunter. En raison de l’incapacité à décomposer des sous-produits métaboliques spécifiques, ils s’accumulent dans tout le corps, ce qui entraîne des difficultés à marcher et à respirer. Sans traitement, les symptômes s’aggravent avec le temps.

La dose dépend du poids corporel du patient (0.5 mg/kg) et le médicament est administré chaque semaine par perfusion intraveineuse lente.

7. Brineura

API Cerliponase alfa

Le coût annuel du traitement atteint 700,000 XNUMX $.
Fabricant: La société pharmaceutique américaine BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura traite la maladie CLN2 (maladie neuronale de céroïde lipofuscinose de type 2), une maladie rare qui provoque des lésions cérébrales progressives.

Le médicament est administré toutes les deux semaines via un dispositif spécial qui part de l'extérieur du crâne jusqu'à la région de perfusion pour le traitement (à l'intérieur du cerveau). Le traitement dure aussi longtemps qu’il reste bénéfique pour le patient.

6. Soliris

API Éculizumab

Le coût par flacon est de 6,830 XNUMX $ et, selon l'indication, le coût annuel est d'environ XNUMX XNUMX $.n atteindre jusqu'à 700,000 XNUMX $.
Fabricant: Alexion Pharmaceuticals Inc. États-Unis

 L'éculizumab (nom de marque Soliris) est un médicament utilisé pour le traitement d'un groupe rare de maladies qui affectent les globules rouges.

Il se présente sous forme de flacons sous forme de solution pour perfusion intraveineuse. La posologie dépend du stade du traitement (initial ou d'entretien) et de la masse corporelle du patient. Elle peut donc être administrée entre une fois par semaine et une fois toutes les trois semaines.

5. Carbaglu

API Acide carglumique

Fabricant: Recordati, une société pharmaceutique italienne.

Carbaglu est utilisé pour traiter les patients présentant des taux élevés d'ammoniac dans le sang. La zone d’indication se résume à une poignée de maladies rares, le nombre de patients indiqués pour ce type de traitement est donc faible. La dose quotidienne varie de 100 mg à 250 mg par kilogramme de masse corporelle.

Le prix de 5 comprimés (contenant chacun 200 mg de substance active) est d'environ 1,040 XNUMX dollars, et selon la gravité de l'affection, le coût annuel du traitement peut atteindre 790,000 XNUMX $ (bien qu'il soit généralement plus proche de la moitié de ce prix).

4. Ravictis

API Phénylbutyrate de glycérol

Fabricant: Société pharmaceutique basée en Allemagne Horizon Pharma GmbH.

Le médicament traite les patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD). Outre une dynamique de dosage et d’apport définie avec précision, les patients souffrant d’UCD doivent adhérer à un régime alimentaire rigoureux.

Ravicti est une solution buvable en flacons de 25 ml, coûtant 5,016 XNUMX $ par flacon.

La surface corporelle et l'âge du patient déterminent la posologie. le coût annuel du traitement peut atteindre jusqu'à 794,000 XNUMX $.

3. Luxturna

API Voretigene neparvovec

Il s’agit d’un traitement unique dont le prix s’élève à 850,000 XNUMX $.
Fabricant: Novartis, Suisse.

Luxturna traite les adultes et les enfants atteints d'un type spécifique de dystrophie rétinienne (mutations du gène RPE65). Le médicament est administré par injection intraoculaire après quelques jours de préparation (médicaments immunosuppresseurs qui réduisent le risque de rejet du médicament par l'organisme du patient). Le médicament est appliqué dans un environnement hospitalier hautement contrôlable par un chirurgien ophtalmologiste expérimenté.

2. Zokinvy

API Ionafarnib

Il est utilisé deux fois par jour avec une réserve annuelle d'une valeur de plus d'un million de dollars – 1 1,032,480 XNUMX $.
Fabricant: Eiger BioPharmaceutique

Zokinvy est le premier et le seul médicament utilisé pour diminuer le risque de mortalité dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria. Le syndrome de progéria de Hutchinson-Gilford (HGPS) est une maladie extrêmement rare qui touche environ une personne sur 20 millions.

Il en résulte un vieillissement beaucoup plus rapide des jeunes que le rythme habituel, ce qui conduit à la mort de la plupart des patients avant l'âge de 15 ans à cause d'une maladie cardiaque. Avant le FDAL'approbation, les soins de soutien et les thérapies étaient les seules options de traitement. Désormais, l’utilisation régulière de ce médicament peut contribuer à augmenter la durée de vie des patients jusqu’à plusieurs années.

1. Zolgensma

API Onasemnogène abeparvovec-xioi

Il s’agit d’un traitement unique dont le prix s’élève à 2,125,000 XNUMX $.
Fabricant: Novartis, Suisse.

En mai 2019, FDA a approuvé une nouvelle thérapie génique pour la SMA, et avec un prix de 2,125,000 2 XNUMX $, c'est le médicament le plus cher que le monde ait jamais vu. Le médicament se présente sous forme de suspension pour perfusion intraveineuse et cible les enfants de moins de XNUMX ans atteints de SMA, y compris ceux qui ne présentent pas encore de symptômes (le diagnostic se fait par test génétique).

Il s'agit d'un traitement unique, et c'est l'argument qui justifie un prix si élevé, par rapport à son seul rival sur le marché, le Spinraza de Biogen, Zolgensma, qui constitue un remède définitif à la maladie. Compte tenu des données de recherche clinique recueillies jusqu’à présent, ce traitement pourrait devenir un traitement standard pour la SMA à l’avenir.

Bibliographie
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

J'ai écrit ce blog au meilleur de mes connaissances et de mes recherches. Les prix et les dosages des médicaments peuvent différer selon les pays et sont calculés comme une moyenne à partir de données accessibles au public, mais peuvent être sujets à des erreurs, des omissions ou des fautes de frappe. Je ne suis pas responsable des erreurs et omissions. Toute erreur, erreur ou divergence constatée peut être portée à mon attention, et des efforts appropriés seront entrepris pour la rectifier dans la mesure du possible.