10 medicamentos más caros del mundo

La investigación y los ensayos clínicos pueden llevar mucho tiempo, a veces incluso durar décadas antes de que el fármaco llegue a los pacientes, y muchas sustancias fallan durante este proceso. Los efectos adversos y secundarios o razones económicas pueden poner fin a todo el proceso de investigación de la noche a la mañana.

Cuando el número de pacientes afectados por una enfermedad es relativamente bajo, a veces sólo unos centenares, la carga financiera de la investigación se refleja en el precio del tratamiento: alcanza cifras enormes. Este artículo enumera los 10 tratamientos más caros por paciente del mundo.

10. Spinraza

API Nusinersen

El costo anual del tratamiento es de $375,000. ($750,000 en el primer año).
Fabricante: Biogen, una empresa biotecnológica multinacional estadounidense.

Nusinersen (nombre comercial Spinraza) trata una enfermedad conocida como atrofia muscular espinal (AME). La AME se produce debido a una mutación en un quinto cromosoma (5q) caracterizada por una atrofia muscular progresiva que generalmente comienza poco después del nacimiento (aunque algunas formas de la enfermedad tienen un inicio tardío). El medicamento viene en viales de 12 mg como solución inyectable.

Se administra directamente en la columna por personal especialmente capacitado. La primera dosis se administra después del diagnóstico, seguida de un vial a las 2, 4 y 9 semanas después de la primera. Posteriormente, se administra una dosis de mantenimiento cada 4 meses mientras el paciente se beneficie.

9. Lumizyme

API Alglucosidasa alfa

Para tratar el costo anual del tratamiento es de $520,000 (y puede llegar hasta $625,000).
Fabricante: Sanofi Genzyme, MA, Estados Unidos.

El medicamento trata la enfermedad de Pompe (un trastorno hereditario poco común). La enfermedad se caracteriza por la acumulación de glucógeno en todo el cuerpo, lo que en última instancia conduce a un deterioro mínimo de la función de los órganos afectados (predominantemente músculos e hígado).

Afecta a una de cada 40,000 personas en Estados Unidos. El medicamento se administra en forma de infusión intravenosa, 20 mg por kilogramo de masa corporal, cada dos semanas. El medicamento viene en viales de 50 mg con un precio de 870 dólares. 

8. Elaprase

API Idursulfasa

El precio por vial (6 mg) es de 4,215 dólares y el tratamiento anual para un niño que pesa 35 kg es de 657,000 dólares.
Fabricante: the Shire, una empresa de biotecnología de Irlanda.

El medicamento se utiliza para el tratamiento de una rara enfermedad hereditaria que afecta sólo a los hombres: el síndrome de Hunter. Debido a la incapacidad de descomponer subproductos metabólicos específicos, se acumulan en todo el cuerpo, lo que provoca dificultades para caminar y respirar. Sin tratamiento, los síntomas se vuelven más graves con el tiempo.

La dosis depende del peso corporal del paciente (0.5 mg/kg) y el fármaco se administra semanalmente mediante infusión intravenosa lenta.

7. Brineura

API Cerliponasa alfa

El coste anual del tratamiento alcanza los 700,000 dólares.
Fabricante: La empresa farmacéutica estadounidense BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura trata la enfermedad CLN2 (enfermedad de lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2), un trastorno poco común que causa daño cerebral progresivo.

El medicamento se administra cada dos semanas a través de un dispositivo especial que va desde fuera del cráneo hasta la región de infusión para el tratamiento (dentro del cerebro). El tratamiento dura mientras siga siendo beneficioso para el paciente.

6.Soliris

API Eculizumab

El costo por vial es de $6,830, y dependiendo de la indicación, el costo anual can alcanzar hasta $700,000.
Fabricante: Alexion Pharmaceuticals Inc. EE. UU.

 Eculizumab (nombre comercial Soliris) es un medicamento que se usa para el tratamiento de un grupo poco común de enfermedades que afectan los glóbulos rojos.

Se presenta en viales como solución para perfusión intravenosa. La dosis depende de la etapa del tratamiento (inicial o de mantenimiento) y de la masa corporal del paciente, por lo que puede administrarse desde una vez por semana hasta una vez cada tres semanas.

5. Carbaglu

API Ácido carglúmico

Fabricante: Recordati, una empresa farmacéutica italiana.

Carbaglu se utiliza para tratar a pacientes con niveles elevados de amoníaco en sangre. El área de indicación se reduce a un puñado de enfermedades raras, por lo que el número de pacientes indicados para este tipo de tratamiento es bajo. La dosis diaria oscila entre 100 mg y 250 mg por kilogramo de masa corporal.

El precio de 5 comprimidos (cada uno con 200 mg de principio activo) ronda los 1,040 dólares y, dependiendo de la gravedad de la enfermedad, El costo anual del tratamiento puede ascender a $790,000 (aunque, por lo general, está más cerca de la mitad de este precio).

4. Ravicti

API Fenilbutirato de glicerol

Fabricante: La empresa farmacéutica con sede en Alemania Horizon Pharma GmbH.

El medicamento trata a pacientes con trastornos del ciclo de la urea (UCD). Además de una dosis y una dinámica de ingesta definidas con precisión, los pacientes que padecen UCD deben seguir un régimen dietético riguroso.

Ravicti es una solución oral en viales de 25 ml y cuesta 5,016 dólares por vial.

La superficie corporal y la edad del paciente determinan la dosis, por lo que la El costo anual del tratamiento puede alcanzar hasta $794,000.

3. Luxturna

API Voretigen neparvovec

Es un tratamiento único con un precio de 850,000 dólares.
Fabricante: Novartis, Suiza.

Luxturna trata a adultos y niños con un tipo específico de distrofia retiniana (mutaciones en el gen RPE65). El medicamento se administra mediante inyección intraocular después de unos días de preparación (medicamentos inmunosupresores que reducen la posibilidad de que el cuerpo del paciente rechace el medicamento). El medicamento lo aplica un cirujano ocular experimentado en un entorno hospitalario altamente controlable.

2. Zokinvy

Ionafarnib API

Se utiliza dos veces al día y el suministro anual vale más de 1 millón de dólares: 1,032,480 dólares.
Fabricante: Productos biofarmacéuticos de Eiger

Zokinvy es el primer y único fármaco utilizado para disminuir el riesgo de mortalidad en el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford. El síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) es un trastorno extremadamente raro que afecta aproximadamente a una de cada 20 millones de personas.

Esto hace que los jóvenes envejezcan mucho más rápido que el ritmo habitual, lo que provoca la muerte de la mayoría de los pacientes antes de los 15 años por enfermedades cardíacas. Antes de FDALa aprobación, los cuidados de apoyo y las terapias eran las únicas opciones de tratamiento. Ahora, el uso regular del medicamento puede ayudar a aumentar la esperanza de vida de los pacientes hasta en varios años.

1. Zolgensma

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

Es un tratamiento único con un precio de 2,125,000 dólares.
Fabricante: Novartis, Suiza.

En mayo de 2019, FDA aprobó una nueva terapia genética para la AME y, con un precio de 2,125,000 dólares, es el medicamento más caro que el mundo haya visto jamás. El medicamento se presenta en forma de suspensión para infusión intravenosa y está dirigido a niños menores de 2 años con AME, incluidos aquellos que aún no presentan síntomas (el diagnóstico se realiza mediante pruebas genéticas).

Se trata de un tratamiento de una sola vez, y este es el argumento que justifica un precio tan elevado, comparado con el único rival en el mercado, Spinraza de Biogen, Zolgensma, que proporciona una cura definitiva para la enfermedad. Teniendo en cuenta la evidencia de investigación clínica recopilada hasta ahora, podría convertirse en un tratamiento estándar para la AME en el futuro.

Referencias
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

He escrito este blog según mi leal saber y entender. Los precios y las dosis de los medicamentos pueden diferir según cada país y se calculan como un promedio utilizando datos disponibles públicamente, pero pueden estar sujetos a errores, omisiones o errores tipográficos. No soy responsable de ningún error u omisión. Cualquier error, error o discrepancia observado puede ser comunicado a mi atención y se realizarán los esfuerzos adecuados para rectificarlo en la medida de lo posible.