Die 10 teuersten Medikamente der Welt

Forschung und klinische Studien können sehr zeitaufwändig sein, manchmal sogar Jahrzehnte dauern, bis das Medikament den Patienten erreicht, und viele Substanzen versagen dabei. Ungünstige Nebenwirkungen oder wirtschaftliche Gründe können den gesamten Forschungsprozess über Nacht beenden.

Wenn die Zahl der von einer Krankheit betroffenen Patienten relativ gering ist, manchmal nur Hunderte, schlägt sich die finanzielle Belastung der Forschung auf den Behandlungspreis nieder: Sie erreicht enorme Zahlen. Dieser Artikel listet die 10 teuersten Behandlungen pro Patient weltweit auf.

10. Spinraza

API Nusinersen

Die jährlichen Behandlungskosten betragen 375,000 US-Dollar (750,000 US-Dollar im ersten Jahr).
Hersteller: Biogen, ein amerikanisches multinationales Biotechnologieunternehmen.

Nusinersen (Markenname Spinraza) behandelt eine Krankheit, die als spinale Muskelatrophie (SMA) bekannt ist. SMA entsteht aufgrund einer Mutation auf einem fünften Chromosom (5q), die durch eine fortschreitende Muskelatrophie gekennzeichnet ist, die typischerweise kurz nach der Geburt beginnt (obwohl einige Formen der Krankheit erst spät einsetzen). Das Medikament ist in 12-mg-Durchstechflaschen als Injektionslösung erhältlich.

Es wird von speziell geschultem Personal direkt in die Wirbelsäule verabreicht. Die erste Dosis wird nach der Diagnose verabreicht, gefolgt von einer Durchstechflasche 2, 4 und 9 Wochen nach der ersten Dosis. Danach wird alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht, solange der Patient davon profitiert.

9. Lumizyme

API Alglucosidase alfa

Die jährlichen Behandlungskosten betragen 520,000 US-Dollar (und kann bis zu 625,000 US-Dollar betragen).
Hersteller: Sanofi Genzyme, MA, USA.

Das Medikament behandelt Morbus Pompe (eine seltene Erbkrankheit). Die Krankheit ist durch die Ansammlung von Glykogen im gesamten Körper gekennzeichnet, was letztendlich zu einer minimalen Funktionsbeeinträchtigung der betroffenen Organe (vorwiegend Muskeln und Leber) führt.

In den USA ist einer von 40,000 Menschen davon betroffen. Das Medikament wird alle zwei Wochen als intravenöse Infusion mit 20 mg pro Kilogramm Körpermasse verabreicht. Das Medikament ist in 50-mg-Durchstechflaschen erhältlich und kostet 870 US-Dollar. 

8. Elaprase

API Idursulfase

Der Preis pro Durchstechflasche (6 mg) beträgt 4,215 US-Dollar und die jährliche Behandlung für ein 35 kg schweres Kind beträgt 657,000 US-Dollar.
Hersteller: the Shire, ein Biotechnologieunternehmen aus Irland.

Das Medikament wird zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit eingesetzt, die nur Männer betrifft – das Hunter-Syndrom. Da bestimmte Stoffwechselnebenprodukte nicht abgebaut werden können, reichern sie sich im gesamten Körper an, was zu Geh- und Atembeschwerden führt. Ohne Behandlung werden die Symptome mit der Zeit schwerwiegender.

Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten (0.5 mg/kg) und das Arzneimittel wird wöchentlich durch langsame intravenöse Infusion verabreicht.

7. Brineura

API Cerliponase alfa

Die jährlichen Behandlungskosten belaufen sich auf 700,000 US-Dollar.
Hersteller: Das in den USA ansässige Pharmaunternehmen BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura behandelt die CLN2-Krankheit (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose-Typ-2-Krankheit), eine seltene Erkrankung, die fortschreitende Hirnschäden verursacht.

Das Medikament wird alle zwei Wochen über ein spezielles Gerät verabreicht, das von außerhalb des Schädels zur Infusionsregion zur Behandlung (im Gehirn) verläuft. Die Behandlung dauert so lange, wie sie für den Patienten von Nutzen ist.

6.Soliris

API Eculizumab

Die Kosten pro Fläschchen betragen 6,830 $, und je nach Indikation belaufen sich die jährlichen Kosten auf can bis zu 700,000 US-Dollar erreichen.
Hersteller: Alexion Pharmaceuticals Inc. USA

 Eculizumab (Markenname Soliris) ist ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Gruppe von Krankheiten, die rote Blutkörperchen betreffen.

Es ist in Fläschchen als Lösung zur intravenösen Infusion erhältlich. Die Dosierung hängt vom Behandlungsstadium (Anfangs- oder Erhaltungsbehandlung) und der Körpermasse des Patienten ab und kann daher zwischen einmal pro Woche und einmal alle drei Wochen verabreicht werden.

5. Carbaglu

API Carglumsäure

Hersteller: Recordati, ein italienisches Pharmaunternehmen.

Carbaglu wird zur Behandlung von Patienten mit erhöhten Ammoniakspiegeln im Blut angewendet. Da das Indikationsgebiet auf eine Handvoll seltener Erkrankungen beschränkt ist, ist die Anzahl der für diese Art der Behandlung indizierten Patienten gering. Die Tagesdosis liegt zwischen 100 mg und 250 mg pro Kilogramm Körpermasse.

Der Preis für 5 Tabletten (jeweils 200 mg Wirkstoff) liegt bei rund 1,040 US-Dollar und hängt vom Schweregrad der Erkrankung ab. Die jährlichen Behandlungskosten können sich auf bis zu 790,000 US-Dollar belaufen (obwohl sie normalerweise eher bei der Hälfte dieses Preises liegen).

4. Ravicti

API Glycerinphenylbutyrat

Hersteller: Das in Deutschland ansässige Pharmaunternehmen Horizon Pharma GmbH.

Das Medikament behandelt Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs). Neben einer genau definierten Dosierung und Einnahmedynamik müssen Patienten mit UCD eine strenge Ernährung einhalten.

Ravicti ist eine orale Lösung in 25-ml-Durchstechflaschen und kostet 5,016 US-Dollar pro Durchstechflasche.

Die Körperoberfläche und das Alter des Patienten bestimmen die Dosierung, also die Die jährlichen Behandlungskosten können bis zu 794,000 US-Dollar betragen.

3. Luxturna

API Voretigene neparvovec

Es handelt sich um eine einmalige Behandlung mit einem Preis von 850,000 US-Dollar.
Hersteller: Novartis, Schweiz.

Luxturna behandelt Erwachsene und Kinder mit einer bestimmten Art von Netzhautdystrophie (Mutationen im Gen RPE65). Das Arzneimittel wird nach einigen Tagen der Zubereitung als intraokulare Injektion verabreicht (immunsuppressive Arzneimittel, die die Wahrscheinlichkeit einer Abstoßung des Arzneimittels durch den Körper des Patienten verringern). Das Medikament wird in einer gut kontrollierbaren Krankenhausumgebung von einem erfahrenen Augenchirurgen angewendet.

2. Zokinwy

API Ionafarnib

Es wird zweimal täglich verwendet, wobei der Jahresvorrat mehr als 1 Million Dollar wert ist – 1,032,480 Dollar
Hersteller: Eiger BioPharmazeutika

Zokinvy ist das erste und einzige Medikament, das zur Senkung des Sterblichkeitsrisikos beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom eingesetzt wird. Das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) ist eine äußerst seltene Erkrankung, von der etwa einer von 20 Millionen Menschen betroffen ist.

Dies führt dazu, dass junge Menschen viel schneller als üblich altern, was dazu führt, dass die meisten Patienten vor dem 15. Lebensjahr an einer Herzerkrankung sterben. Vor dem FDADie Genehmigung, unterstützende Pflege und Therapien waren die einzigen Behandlungsmöglichkeiten. Mittlerweile kann die regelmäßige Anwendung des Medikaments dazu beitragen, die Lebenserwartung der Patienten um bis zu mehrere Jahre zu verlängern.

1. Zolgensma

API Onasemnogen abeparvovec-xioi

Es handelt sich um eine einmalige Behandlung mit einem Preis von 2,125,000 US-Dollar.
Hersteller: Novartis, Schweiz.

Im Mai 2019, FDA hat eine neue Gentherapie gegen SMA zugelassen und ist mit einem Preis von 2,125,000 US-Dollar das teuerste Medikament, das die Welt je gesehen hat. Das Medikament ist in Form einer Suspension zur intravenösen Infusion erhältlich und richtet sich an Kinder unter zwei Jahren mit SMA, einschließlich solcher, die noch keine Symptome zeigen (die Diagnose wird durch Gentests gestellt).

Es handelt sich um eine einmalige Behandlung, und das ist das Argument, das einen so hohen Preis rechtfertigt – im Vergleich zum einzigen Konkurrenten auf dem Markt – Spinraza von Biogen, bietet Zolgensma eine endgültige Heilung der Krankheit. Angesichts der bisher gesammelten klinischen Forschungsergebnisse könnte es in Zukunft zu einer Standardbehandlung für SMA werden.

Bibliographie
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Ich habe diesen Blog nach bestem Wissen und Gewissen geschrieben. Preise und Dosierungen von Medikamenten können je nach Land unterschiedlich sein und werden als Durchschnitt anhand öffentlich verfügbarer Daten berechnet, können jedoch Fehlern, Auslassungen oder Tippfehlern unterliegen. Ich bin nicht verantwortlich für etwaige Fehler und Auslassungen. Jeder festgestellte Fehler, Irrtum oder jede Unstimmigkeit kann mir zur Kenntnis gebracht werden und es werden angemessene Anstrengungen unternommen, um diese so weit wie möglich zu beheben.