世界上最贵的10种药物
阿马尔·巴德维 | 发表于 11 年 2022 月 13 日 | 更新于 2023 年 XNUMX 月 XNUMX 日
研究和临床试验可能非常耗时，有时甚至要持续数十年才能将药物送达患者手中，而且许多物质在此过程中会失败。 不利和副作用或经济原因可能会在一夜之间结束整个研究过程。
当受某种疾病影响的患者数量相对较少时，有时只有数百人，研究的财务负担就会反映在治疗价格上：它涉及到大量的患者。 本文列出了世界上每位患者最昂贵的 10 种治疗方法。
10.斯宾拉扎
API努西那森
每年的治疗费用为 375,000 美元 （第一年 750,000 美元）。
制造商： 百健（Biogen），一家美国跨国生物技术公司。
Nusinersen（商品名 Spinraza）治疗一种称为脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病。 SMA 是由第五条染色体 (5q) 上的突变引起的，其特征是进行性肌肉萎缩，通常在出生后不久开始（尽管某些形式的疾病发病较晚）。 该药物以注射溶液形式装在 12 毫克小瓶中。
由经过专门培训的人员将其直接注入脊柱。 诊断后注射第一剂，然后在第一剂后 2、4 和 9 周注射一瓶。 此后，只要患者受益，每 4 个月给予一次维持剂量。
9. 发光酶
API 阿糖苷酶α
治疗每年的治疗费用为$520,000 （最高可达 625,000 美元）。
制造商： 赛诺菲健赞，美国马萨诸塞州。
该药可治疗庞贝病（一种罕见的遗传性疾病）。 该疾病的特点是糖原在全身堆积，最终导致受影响器官（主要是肌肉和肝脏）的功能受损最小。
美国每 40,000 人中就有一人受到影响。 该药物以静脉输注形式给药，每公斤体重 20 毫克，每两周一次。 该药物装在 50 毫克小瓶中，售价为 870 美元。
8. 埃拉普拉斯
API 艾杜硫酸酶
每瓶（6 毫克）的价格为 4,215 美元，体重 35 公斤的儿童每年的治疗费用为 657,000 美元。
制造商： the Shire，一家来自爱尔兰的生物技术公司。
该药物用于治疗一种仅影响男性的罕见遗传性疾病——亨特综合症。 由于无法分解特定的代谢副产物，它们会在全身堆积，导致行走和呼吸困难。 如果不进行治疗，症状会随着时间的推移变得更加严重。
剂量取决于患者的体重（0.5mg/kg），每周通过缓慢静脉输注给药。
7. 布赖内拉
API 环脂酶α
每年的治疗费用达到700,000万美元。
制造商： 美国制药公司 BioMarin Pharmaceutical Inc.
Brineura 治疗 CLN2 病（2 型神经元蜡质脂褐素沉积症），这是一种导致进行性脑损伤的罕见疾病。
该药物每两周通过一种特殊装置输送一次，该装置从颅骨外输送到输注区域（大脑内部）进行治疗。 只要对患者仍然有益，治疗就会持续下去。
6.依库珠单抗
API 依库珠单抗
每瓶成本为 6,830 美元，根据适应症，每年的成本约为n 高达 700,000 美元。
制造商： 美国亚力兄制药公司
Eculizumab（商品名 Soliris）是一种用于治疗影响红细胞的罕见疾病的药物。
它装在小瓶中，作为静脉输注的溶液。 剂量取决于治疗阶段（初始或维持）和患者的体重，因此可以每周一次到每三周一次进行给药。
5.卡巴格鲁
API 格鲁酸
制造商： Recordati，一家意大利制药公司。
Carbaglu 用于治疗血液中氨水平升高的患者。 适应症范围归结为少数罕见疾病，因此适合这种治疗的患者数量很少。 每日剂量范围为每公斤体重100毫克至250毫克。
5 片（每片含有 200 毫克活性物质）的价格约为 1,040 美元，具体取决于病情的严重程度， 每年的治疗费用可能高达 790,000 美元（尽管通常接近该价格的一半）。
4. 拉维奇
API 苯丁酸甘油酯
制造商： 德国制药公司 Horizon Pharma GmbH。
该药物治疗尿素循环障碍（UCD）患者。 除了精确确定的剂量和摄入动态外，患有 UCD 的患者还需要遵守严格的饮食习惯。
Ravicti 是一种口服溶液，装在 25 毫升小瓶中，每瓶售价 5,016 美元。
体表面积和患者年龄决定剂量，因此 每年的治疗费用高达 794,000 美元。
3. 卢克斯图纳
API Voretigene neparvovec
这是一次一次性治疗，价格为 850,000 美元。
制造商： 瑞士诺华公司。
Luxturna 治疗患有特定类型视网膜营养不良（RPE65 基因突变）的成人和儿童。 该药物在制备几天后以眼内注射的形式给予（免疫抑制药物，减少药物被患者身体排斥的机会）。 该药物由经验丰富的眼科医生在高度可控的医院环境中使用。
2.佐金维
API 离子法尼布
每天使用两次，一年的供应量超过 1 万美元 – 1,032,480 美元
制造商： 艾格生物制药
Zokinvy 是第一个也是唯一一个用于降低哈钦森-吉尔福德早衰综合症死亡风险的药物。 哈钦森-吉尔福德早衰综合症 (HGPS) 是一种极其罕见的疾病，大约有两千万分之一的人受到影响。
它导致年轻人比平常更快衰老，导致大多数患者在 15 岁之前死于心脏病。 之前 FDA的批准、支持性护理和疗法是唯一的治疗选择。 现在，定期使用这种药物可以帮助将患者的寿命延长数年。
1.佐尔根斯玛
API Onasemnogene abeparvovec-xioi
这是一次一次性治疗，价格为 2,125,000 美元。
制造商： 瑞士诺华公司。
五月2019， FDA 批准了针对 SMA 的新基因疗法，其标价为 2,125,000 美元，是世界上有史以来最昂贵的药物。 该药物采用静脉输注混悬液形式，针对 2 岁以下患有 SMA 的儿童，包括那些尚未表现出症状的儿童（通过基因检测做出诊断）。
这是一种一次性治疗方法，与市场上唯一的竞争对手百健 (Biogen) 的 Spinraza 相比，Zolgensma 为这种疾病提供了明确的治疗方法，这也是证明如此高价格合理的理由。 考虑到迄今为止收集的临床研究证据，它可能成为未来 SMA 的标准治疗方法。
参考资料
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu
我根据我的知识和研究写了这个博客。 每个国家的药品价格和剂量可能有所不同，并使用公开数据计算平均值，但可能存在错误、遗漏或拼写错误。 我对任何错误和遗漏不承担任何责任。 所发现的任何错误、差错或差异都可能会引起我的注意，并且我将采取适当的努力来尽可能地纠正这些错误。
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