Τα 10 πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο

Η έρευνα και οι κλινικές δοκιμές μπορεί να είναι πολύ χρονοβόρες, μερικές φορές ακόμη και να διαρκέσουν για δεκαετίες πριν φτάσει το φάρμακο στους ασθενείς, και πολλές ουσίες αποτυγχάνουν κατά τη διάρκεια αυτής της διαδικασίας. Δυσμενείς και παρενέργειες ή οικονομικοί λόγοι μπορούν να τερματίσουν την όλη ερευνητική διαδικασία εν μία νυκτί.

Όταν ο αριθμός των ασθενών που επηρεάζονται από μια πάθηση είναι σχετικά χαμηλός, μερικές φορές αφορά μόνο εκατοντάδες, το οικονομικό βάρος της έρευνας αντανακλά την τιμή της θεραπείας: φτάνει σε τεράστιους αριθμούς. Αυτό το άρθρο παραθέτει τις 10 πιο ακριβές θεραπείες ανά ασθενή στον κόσμο.

10. Σπινράζα

API Nusinersen

Το ετήσιο κόστος της θεραπείας είναι 375,000 $ (750,000$ τον πρώτο χρόνο).
Κατασκευαστής: Biogen, μια αμερικανική πολυεθνική εταιρεία βιοτεχνολογίας.

Το Nusinersen (εμπορική ονομασία Spinraza) αντιμετωπίζει μια ασθένεια γνωστή ως Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Το SMA εμφανίζεται λόγω μιας μετάλλαξης σε ένα πέμπτο χρωμόσωμα (5q) που χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή ατροφία που συνήθως ξεκινά λίγο μετά τη γέννηση (αν και ορισμένες μορφές της νόσου έχουν καθυστερημένη έναρξη). Το φάρμακο διατίθεται σε φιαλίδια των 12 mg ως ενέσιμο διάλυμα.

Χορηγείται απευθείας στη σπονδυλική στήλη από ειδικά εκπαιδευμένο προσωπικό. Η πρώτη δόση χορηγείται μετά τη διάγνωση, ακολουθούμενη από ένα φιαλίδιο στις 2, 4 και 9 εβδομάδες μετά την πρώτη. Μετά από αυτό, μια δόση συντήρησης χορηγείται κάθε 4 μήνες για όσο διάστημα ωφελείται ο ασθενής.

9. Λουμιζύμη

API Αλγλυκοσιδάση άλφα

Για τη θεραπεία το ετήσιο κόστος της θεραπείας είναι 520,000 $ (και μπορεί να φτάσει έως και $625,000).
Κατασκευαστής: Sanofi Genzyme, MA, ΗΠΑ.

Το φάρμακο θεραπεύει τη νόσο Pompe (μια σπάνια, κληρονομική διαταραχή). Η ασθένεια χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση γλυκογόνου σε όλο το σώμα, οδηγώντας τελικά σε ελάχιστη διαταραχή της λειτουργίας των προσβεβλημένων οργάνων (κυρίως των μυών και του ήπατος).

Επηρεάζει ένα στα 40,000 άτομα στις ΗΠΑ. Το φάρμακο χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση, 20 mg ανά κιλό μάζας σώματος, κάθε δύο εβδομάδες. Το φάρμακο διατίθεται σε φιαλίδια των 50 mg με τιμή 870 $. 

8. Ελαπράση

API Idursulfase

Η τιμή ανά φιαλίδιο (6 mg) είναι 4,215 $ και η ετήσια θεραπεία για ένα παιδί που ζυγίζει 35 κιλά είναι 657,000 $.
Κατασκευαστής: η Shire, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας από την Ιρλανδία.

Το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας κληρονομικής νόσου που επηρεάζει μόνο τους άνδρες - το σύνδρομο Hunter. Λόγω της αδυναμίας διάσπασης συγκεκριμένων υποπροϊόντων του μεταβολισμού, συσσωρεύονται σε όλο το σώμα, γεγονός που προκαλεί δυσκολίες στο περπάτημα και στην αναπνοή. Χωρίς θεραπεία, τα συμπτώματα γίνονται πιο έντονα με την πάροδο του χρόνου.

Η δόση εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς (0.5 mg/kg) και το φάρμακο χορηγείται εβδομαδιαία με αργή ενδοφλέβια έγχυση.

7. Μπρινέουρα

API Cerliponase alfa

Το ετήσιο κόστος της θεραπείας φτάνει τις 700,000$.
Κατασκευαστής: Η φαρμακευτική εταιρεία BioMarin Pharmaceutical Inc.

Το Brineura θεραπεύει τη νόσο CLN2 (νόσος της νευρωνικής λιποφουσκίνωσης τύπου 2), μια σπάνια διαταραχή που προκαλεί προοδευτική εγκεφαλική βλάβη.

Το φάρμακο χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες μέσω μιας ειδικής συσκευής που εκτείνεται από το εξωτερικό του κρανίου στην περιοχή της έγχυσης για θεραπεία (μέσα στον εγκέφαλο). Η θεραπεία διαρκεί για όσο διάστημα παραμένει ευεργετική για τον ασθενή.

6. Σολίρης

API Eculizumab

Το κόστος ανά φιαλίδιο είναι 6,830 $ και ανάλογα με την ένδειξη, το ετήσιο κόστος περίπουn φτάνουν έως και 700,000 $.
Κατασκευαστής: Alexion Pharmaceuticals Inc. Η.Π.Α

 Το Eculizumab (εμπορική ονομασία Soliris) είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας ομάδας ασθενειών που επηρεάζουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια.

Διατίθεται σε φιαλίδια ως διάλυμα για ενδοφλέβια έγχυση. Η δοσολογία εξαρτάται από το στάδιο της θεραπείας (αρχική ή συντήρηση) και τη μάζα σώματος του ασθενούς, επομένως μπορεί να χορηγηθεί οπουδήποτε από μία φορά την εβδομάδα έως μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες.

5. Carbaglu

API Καργλουμικό οξύ

Κατασκευαστής: Recordati, μια ιταλική φαρμακευτική εταιρεία.

Το Carbaglu χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με αυξημένα επίπεδα αμμωνίας στο αίμα. Η περιοχή ένδειξης περιορίζεται σε μια χούφτα σπάνιων διαταραχών, επομένως ο αριθμός των ασθενών που υποδεικνύονται για αυτού του είδους τη θεραπεία είναι χαμηλός. Η ημερήσια δόση κυμαίνεται από 100 mg έως 250 mg ανά κιλό σωματικής μάζας.

Η τιμή για 5 δισκία (το καθένα περιέχει 200 ​​mg δραστικής ουσίας) είναι περίπου 1,040 $ και ανάλογα με τη σοβαρότητα της κατάστασης, Το ετήσιο κόστος θεραπείας μπορεί να ανέλθει στα 790,000 $ (αν και, συνήθως, είναι πιο κοντά στο μισό αυτής της τιμής).

4. Ravicti

API Φαινυλβουτυρική γλυκερόλη

Κατασκευαστής: Φαρμακευτική εταιρεία Horizon Pharma GmbH με έδρα τη Γερμανία.

Το φάρμακο θεραπεύει ασθενείς με διαταραχές του κύκλου ουρίας (UCDs). Εκτός από την επακριβώς καθορισμένη δοσολογία και δυναμική πρόσληψης, οι ασθενείς που πάσχουν από UCD πρέπει να τηρούν ένα αυστηρό διατροφικό σχήμα.

Το Ravicti είναι ένα πόσιμο διάλυμα σε φιαλίδια των 25 ml, με κόστος 5,016 $ ανά φιαλίδιο.

Η επιφάνεια του σώματος και η ηλικία του ασθενούς καθορίζουν τη δοσολογία, άρα το Το ετήσιο κόστος της θεραπείας μπορεί να φτάσει έως και 794,000 $.

3. Luxturna

API Voretigene neparvovec

Είναι μια θεραπεία εφάπαξ με τιμή 850,000 $.
Κατασκευαστής: Novartis, Ελβετία.

Το Luxturna θεραπεύει ενήλικες και παιδιά με ένα συγκεκριμένο είδος δυστροφίας του αμφιβληστροειδούς (μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65). Το φάρμακο χορηγείται ως ενδοφθάλμια ένεση μετά από λίγες ημέρες προετοιμασίας (ανοσοκατασταλτικά φάρμακα που μειώνουν την πιθανότητα απόρριψης του φαρμάκου από τον οργανισμό του ασθενούς). Το φάρμακο εφαρμόζεται σε εξαιρετικά ελεγχόμενο νοσοκομειακό περιβάλλον από έμπειρο οφθαλμίατρο.

2. Zokinvy

API Ionafarnib

Χρησιμοποιείται δύο φορές την ημέρα με προμήθεια ενός έτους αξίας άνω του 1 εκατομμυρίου δολαρίων – $1,032,480
Κατασκευαστής: Eiger BioPharmaceuticals

Το Zokinvy είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στο σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria. Το σύνδρομο προγηρίας Hutchinson-Gilford (HGPS) είναι μια εξαιρετικά σπάνια διαταραχή που επηρεάζει περίπου ένα στα 20 εκατομμύρια άτομα.

Έχει ως αποτέλεσμα τη γήρανση των νέων πολύ πιο γρήγορα από τον συνηθισμένο ρυθμό, γεγονός που οδηγεί στο θάνατο των περισσότερων ασθενών πριν από την ηλικία των 15 ετών από καρδιακή νόσο. Πριν το FDAΗ έγκριση, η υποστηρικτική φροντίδα και οι θεραπείες ήταν οι μόνες επιλογές θεραπείας. Τώρα, η τακτική χρήση του φαρμάκου μπορεί να βοηθήσει στην αύξηση της διάρκειας ζωής των ασθενών έως και αρκετά χρόνια.

1. Ζόλγκενσμα

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

Είναι μια θεραπεία εφάπαξ με τιμή 2,125,000 $.
Κατασκευαστής: Novartis, Ελβετία.

Τον Μάιο 2019, FDA ενέκρινε τη νέα γονιδιακή θεραπεία για το SMA και με τιμή 2,125,000 $, είναι το πιο ακριβό φάρμακο που έχει δει ποτέ ο κόσμος. Το φάρμακο έρχεται με τη μορφή εναιωρήματος για ενδοφλέβια έγχυση και απευθύνεται σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν έχουν ακόμη τα συμπτώματα (η διάγνωση γίνεται μέσω γενετικού ελέγχου).

Είναι μια θεραπεία εφάπαξ, και αυτό είναι το επιχείρημα που δικαιολογεί μια τόσο υψηλή τιμή - σε σύγκριση με τον μοναδικό ανταγωνιστή στην αγορά - το Spinraza της Biogen, το Zolgensma παρέχει μια οριστική θεραπεία για την ασθένεια. Λαμβάνοντας υπόψη τα στοιχεία κλινικής έρευνας που έχουν συγκεντρωθεί μέχρι στιγμής, μπορεί να γίνει μια τυπική θεραπεία για το SMA στο μέλλον.

αναφορές
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Έχω γράψει αυτό το ιστολόγιο σύμφωνα με τις γνώσεις και την έρευνά μου. Οι τιμές και οι δόσεις των φαρμάκων μπορεί να διαφέρουν ανά χώρα και υπολογίζονται ως μέσος όρος χρησιμοποιώντας δημόσια διαθέσιμα δεδομένα, αλλά ενδέχεται να υπόκεινται σε σφάλματα, παραλείψεις ή τυπογραφικά λάθη. Δεν είμαι υπεύθυνος για τυχόν λάθη και παραλείψεις. Οποιοδήποτε λάθος, λάθος ή ασυμφωνία σημειωθεί μπορεί να γνωστοποιηθεί στην αντίληψή μου και θα καταβληθούν οι κατάλληλες προσπάθειες για να διορθωθεί το ίδιο στον δυνατό βαθμό.