I 10 farmaci più costosi al mondo

La ricerca e gli studi clinici possono richiedere molto tempo, a volte durano anche decenni prima che il farmaco raggiunga i pazienti, e molte sostanze falliscono durante questo processo. Effetti avversi e collaterali o ragioni economiche possono porre fine all'intero processo di ricerca da un giorno all'altro.

Quando il numero di pazienti affetti da una patologia è relativamente basso, a volte si tratta solo di centinaia, l’onere finanziario della ricerca si riflette sul prezzo del trattamento: raggiunge cifre enormi. Questo articolo elenca i 10 trattamenti più costosi per paziente al mondo.

10. Spinraza

API Nusinersen

Il costo annuale del trattamento è di $ 375,000 ($ 750,000 nel primo anno).
Produttore: Biogen, una multinazionale americana di biotecnologie.

Nusinersen (nome commerciale Spinraza) tratta una malattia nota come atrofia muscolare spinale (SMA). La SMA si verifica a causa di una mutazione sul quinto cromosoma (5q) caratterizzata da atrofia muscolare progressiva che in genere inizia subito dopo la nascita (sebbene alcune forme della malattia abbiano un esordio tardivo). Il farmaco è disponibile in flaconcini da 12 mg come soluzione iniettabile.

Viene somministrato direttamente nella colonna vertebrale da personale appositamente formato. La prima dose viene somministrata dopo la diagnosi, seguita da una fiala a 2, 4 e 9 settimane dalla prima. Successivamente, viene somministrata una dose di mantenimento ogni 4 mesi per tutto il tempo in cui il paziente ne trae beneficio.

9. Lumizyme

API Alglucosidasi alfa

Per trattare il costo annuale del trattamento è di $ 520,000 (e può arrivare fino a $ 625,000).
Produttore: Sanofi Genzyme, MA, USA.

Il farmaco tratta la malattia di Pompe (una rara malattia ereditaria). La malattia è caratterizzata dall'accumulo di glicogeno in tutto il corpo, che alla fine porta a una minima compromissione della funzionalità degli organi colpiti (prevalentemente muscoli e fegato).

Colpisce una persona su 40,000 negli Stati Uniti. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, 20 mg per chilogrammo di massa corporea, ogni due settimane. Il farmaco è disponibile in fiale da 50 mg al prezzo di $ 870. 

8. Elaprasi

API Idursulfasi

Il prezzo per fiala (6 mg) è di 4,215 dollari e il trattamento annuale per un bambino che pesa 35 kg è di 657,000 dollari.
Produttore: the Shire, una società di biotecnologia irlandese.

Il farmaco viene utilizzato per il trattamento di una rara malattia ereditaria che colpisce solo gli uomini: la sindrome di Hunter. A causa dell’incapacità di scomporre specifici sottoprodotti metabolici, questi si accumulano in tutto il corpo, causando difficoltà di deambulazione e respirazione. Senza trattamento, i sintomi diventano più gravi nel tempo.

La dose dipende dal peso corporeo del paziente (0.5 mg/kg) e il farmaco viene somministrato settimanalmente mediante infusione endovenosa lenta.

7. Brineura

API Cerliponasi alfa

Il costo annuale del trattamento raggiunge i 700,000 dollari.
Produttore: L'azienda farmaceutica statunitense BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura tratta la malattia CLN2 (malattia neuronale ceroide lipofuscinosi di tipo 2), una malattia rara che causa danni cerebrali progressivi.

Il farmaco viene somministrato ogni due settimane attraverso uno speciale dispositivo che va dall'esterno del cranio fino alla regione di infusione per il trattamento (all'interno del cervello). Il trattamento dura finché rimane vantaggioso per il paziente.

6.Soliris

APIEculizumab

Il costo per fiala è di $ 6,830 e, a seconda dell'indicazione, il costo annuale can raggiungere fino a $ 700,000.
Produttore: Alexion Pharmaceuticals Inc. Stati Uniti

 Eculizumab (nome commerciale Soliris) è un farmaco utilizzato per il trattamento di un raro gruppo di malattie che colpiscono i globuli rossi.

Si presenta in flaconcini come soluzione per infusione endovenosa. Il dosaggio dipende dalla fase del trattamento (iniziale o di mantenimento) e dalla massa corporea del paziente, quindi può essere somministrato ovunque da una volta alla settimana a una volta ogni tre settimane.

5. Carbaglu

API Acido carglumico

Produttore: Recordati, azienda farmaceutica italiana.

Carbaglu è usato per trattare pazienti con livelli elevati di ammoniaca nel sangue. L’area di indicazione si riduce a una manciata di malattie rare, quindi il numero di pazienti indicati per questo tipo di trattamento è basso. La dose giornaliera varia da 100 mg a 250 mg per chilogrammo di massa corporea.

Il prezzo per 5 compresse (ciascuna contenente 200 mg di principio attivo) è di circa 1,040 dollari e, a seconda della gravità della condizione, il costo annuale del trattamento può arrivare fino a $ 790,000 (anche se, in genere, è più vicino alla metà di questo prezzo).

4. Ravitti

API Fenilbutirrato di glicerolo

Produttore: Azienda farmaceutica tedesca Horizon Pharma GmbH.

Il farmaco tratta i pazienti con disturbi del ciclo dell’urea (UCD). A parte il dosaggio e le dinamiche di assunzione definiti con precisione, i pazienti che soffrono di UCD devono aderire a un regime dietetico rigoroso.

Ravicti è una soluzione orale in fiale da 25 ml, che costa $ 5,016 per fiala.

La superficie corporea e l'età del paziente determinano il dosaggio, quindi il il costo annuale del trattamento può arrivare fino a $ 794,000.

3. Luxturna

API Voretigene neparvovec

Si tratta di un trattamento una tantum con un prezzo di $ 850,000.
Produttore: Novartis, Svizzera.

Luxturna tratta adulti e bambini affetti da un tipo specifico di distrofia retinica (mutazioni nel gene RPE65). Il farmaco viene somministrato tramite iniezione intraoculare dopo alcuni giorni di preparazione (medicinali immunosoppressori che riducono la possibilità che il medicinale venga rigettato dall'organismo del paziente). Il farmaco viene applicato in un ambiente ospedaliero altamente controllabile da un chirurgo oculista esperto.

2. Zokinvy

API Ionafarnib

Viene utilizzato due volte al giorno con una fornitura annuale del valore di oltre 1 milione di dollari – 1,032,480 dollari
Produttore: Eiger Biofarmaceutica

Zokinvy è il primo e unico farmaco utilizzato per ridurre il rischio di mortalità nella sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford. La sindrome da progeria di Hutchinson-Gilford (HGPS) è una malattia estremamente rara che colpisce circa un individuo su 20 milioni.

Il risultato è che i giovani invecchiano molto più rapidamente del ritmo normale, il che porta alla morte della maggior parte dei pazienti prima dei 15 anni per malattie cardiache. Prima di FDAL'approvazione del paziente, le cure di supporto e le terapie erano le uniche opzioni terapeutiche. Ora, l'uso regolare del farmaco può aiutare ad aumentare la durata della vita dei pazienti fino a diversi anni.

1. Zolgensma

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

Si tratta di un trattamento una tantum con un prezzo di $ 2,125,000.
Produttore: Novartis, Svizzera.

A maggio 2019, FDA ha approvato una nuova terapia genica per la SMA e, con un prezzo di 2,125,000 dollari, è il farmaco più costoso che il mondo abbia mai visto. Il farmaco si presenta sotto forma di sospensione per infusione endovenosa e si rivolge ai bambini di età inferiore ai 2 anni affetti da SMA, compresi quelli che non presentano ancora i sintomi (la diagnosi viene effettuata tramite test genetici).

Si tratta di un trattamento una tantum, e questo è l'argomento che giustifica un prezzo così alto, rispetto all'unico rivale sul mercato, Spinraza, Zolgensma della Biogen, che fornisce una cura definitiva per la malattia. Considerando le evidenze della ricerca clinica raccolte finora, in futuro potrebbe diventare un trattamento standard per la SMA.

Riferimenti
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Ho scritto questo blog al meglio delle mie conoscenze e ricerche. I prezzi e i dosaggi dei farmaci possono variare da paese a paese e sono calcolati come media utilizzando dati disponibili al pubblico, ma possono essere soggetti a errori, omissioni o errori di battitura. Non sono responsabile per eventuali errori ed omissioni. Qualsiasi errore, errore o discrepanza rilevato potrà essere portato alla mia attenzione e saranno intrapresi sforzi adeguati per correggerlo nella misura possibile.