世界で最も高価な薬トップ10

研究や臨床試験には非常に時間がかかり、薬が患者に届くまでに数十年かかることもありますが、このプロセス中に多くの物質が失敗します。 副作用や経済的理由により、研究プロセス全体が一夜にして終了してしまう可能性があります。

ある疾患に罹患している患者の数が比較的少なく、場合によっては数百人程度である場合、研究の経済的負担が治療費に反映され、膨大な数に達します。 この記事では、世界で患者 10 人あたりに最も高額な治療法 XNUMX 件をリストします。

10.スピンラザ

API ヌシネルセン

年間の治療費は375,000万XNUMXドル （初年度は750,000万ドル）。
メーカー： バイオジェンはアメリカの多国籍バイオテクノロジー企業です。

ヌシネルセン（商品名スピンラザ）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）として知られる疾患を治療します。 SMA は、5 番目の染色体 (12q) 上の突然変異によって発生します。これは、通常出生直後から始まる進行性の筋萎縮を特徴とします (ただし、病気の一部の形態は晩発性です)。 この薬は注射用溶液として XNUMXmg バイアルに入っています。

特別な訓練を受けた職員によって脊椎に直接投与されます。 最初の用量は診断後に投与され、続いて最初の用量から 2、4、9 週間後に 4 つのバイアルが投与されます。 その後、患者が利益を得られる限り、維持用量が XNUMX か月ごとに投与されます。

9. ルミザイム

API アルグルコシダーゼ アルファ

年間の治療費は520,000万ドル (最高 625,000 ドルまで上昇する可能性があります)。
メーカー： サノフィ ジェンザイム、マサチューセッツ州、米国。

この薬はポンペ病（まれな遺伝性疾患）を治療します。 この病気は、体全体にグリコーゲンが蓄積することを特徴とし、最終的には影響を受けた臓器（主に筋肉と肝臓）の機能障害を最小限に抑えます。

米国では40,000人に20人が罹患しています。 この薬は、体重50kgあたり870mgをXNUMX週間ごとに静脈内点滴で投与されます。 この薬はXNUMXmgのバイアルで販売され、価格はXNUMXドルです。 

8.エラプラス

API イドゥルスルファーゼ

バイアル（6mg）あたりの価格は4,215ドルで、体重35kgの子供の年間治療費は657,000万XNUMXドルです。
メーカー： the Shire はアイルランドのバイオテクノロジー企業です。

この薬は、男性のみが罹患する希少な遺伝性疾患であるハンター症候群の治療に使用されます。 特定の代謝副産物を分解できないため、それらは体全体に蓄積し、歩行困難や呼吸困難を引き起こします。 治療を行わないと、時間の経過とともに症状が悪化します。

用量は患者の体重によって決まり（0.5mg/kg）、ゆっくりとした静脈内注入により毎週投与されます。

7.ブリネウラ

API セルリポナーゼ アルファ

年間の治療費は700,000万ドルに達します。
メーカー： 米国に本拠を置く製薬会社 BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura は、進行性の脳損傷を引き起こす稀な疾患である CLN2 病 (神経セロイド リポフスチン症 2 型病) を治療します。

この薬は、頭蓋骨の外側から治療用の注入領域（脳内）まで流れる特別な装置を介してXNUMX週間ごとに送達されます。 治療は患者にとって有益である限り継続されます。

6.ソリリス

API エクリズマブ

バイアルあたりのコストは 6,830 ドルで、適応症に応じて年間コストは約最大700,000万ドルに達します。
メーカー： Alexion Pharmaceuticals Inc. 米国

 エクリズマブ（商品名ソリリス）は、赤血球に影響を及ぼす稀な疾患群の治療に使用される薬剤です。

静脈内注入用の溶液としてバイアルに入っています。 投与量は治療の段階（初期または維持）および患者の体重によって異なるため、週にXNUMX回からXNUMX週間にXNUMX回の範囲で投与できます。

5. カルバグル

API カルグルミン酸

メーカー： レコルダーティ社はイタリアの製薬会社です。

カルバグルは、血中のアンモニア濃度が上昇した患者の治療に使用されます。 適応領域は少数の稀な疾患に帰着するため、この種の治療が適応となる患者数は少数です。 100日の用量は体重250kgあたりXNUMXmgからXNUMXmgの範囲です。

5 錠剤 (それぞれ 200 mg の活性物質を含む) の価格は約 1,040 ドルで、症状の重症度に応じて、 年間の治療費は最大 790,000 万ドルに達する場合があります (ただし、通常はこの価格の半額近くになります)。

4.ラヴィッチ

API グリセロールフェニルブチレート

メーカー： ドイツに本拠を置く製薬会社 Horizo​​n Pharma GmbH。

この薬は尿素サイクル障害（UCD）の患者を治療します。 正確に定義された用量と摂取動態とは別に、UCD に苦しむ患者は厳格な食事療法を遵守する必要があります。

Ravicti は 25 mL バイアルに入った経口溶液で、バイアルあたりの価格は 5,016 ドルです。

体表面積と患者の年齢によって投与量が決まりますので、 年間の治療費は最大 794,000 ドルに達する場合があります。

3.ラクスターナ

API ヴォレティジェン・ネパルボベク

850,000回限りの治療で、価格はXNUMX万ドルです。
メーカー： ノバルティス、スイス。

Luxturna は、特定の種類の網膜ジストロフィー (遺伝子 RPE65 の変異) を患う成人と小児を治療します。 この薬は、数日間の準備後に眼内注射として投与されます（薬が患者の体によって拒絶される可能性を減らす免疫抑制薬）。 この薬は、経験豊富な眼外科医によって高度に制御可能な病院環境で適用されます。

2.ゾキンビー

API イオナファルニブ

1 日 1,032,480 回使用され、XNUMX 年分の供給量は XNUMX 万ドル (XNUMX ドル) 以上に相当します。
メーカー： アイガーバイオ医薬品

ゾキンビーは、ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群の死亡リスクを低下させるために使用される最初で唯一の薬剤です。 ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群 (HGPS) は、約 20 万人に XNUMX 人が罹患する非常にまれな疾患です。

その結果、若者は通常のペースよりもはるかに早く老化し、ほとんどの患者が15歳未満で心臓病により死亡します。 の前に FDAの承認、支持療法、治療が唯一の治療選択肢でした。 現在、この薬を定期的に使用することで、患者の寿命を最大数年延ばすことができます。

1.ゾルゲンスマ

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

2,125,000回限りの治療で、価格はXNUMX万ドルです。
メーカー： ノバルティス、スイス。

5月の2019では、 FDA SMA の新しい遺伝子治療を承認し、その価格は 2,125,000 ドルで、これまで世界で見た中で最も高価な薬です。 この薬は点滴静注用の懸濁液の形で提供され、症状がまだ現れていない子供も含め、SMAの2歳未満の子供を対象としている（診断は遺伝子検査によって行われる）。

これは XNUMX 回限りの治療法であり、市場の唯一のライバルであるバイオジェンのスピンラザ、ゾルゲンスマと比較して、このような高額な価格を正当化する議論です。ゾルゲンスマはこの病気の決定的な治療法を提供します。 これまでに収集された臨床研究の証拠を考慮すると、将来的にはSMAの標準治療となる可能性があります。

参考文献
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

私は自分の知識と研究の限りを尽くしてこのブログを書きました。 薬の価格と投与量は国ごとに異なる場合があり、公的に入手可能なデータを使用して平均として計算されていますが、誤り、欠落、タイプミスが含まれる可能性があります。 いかなる間違いや欠落についても責任を負いません。 間違い、誤謬、または矛盾が指摘された場合は、私に指摘することができ、可能な限り修正するための適切な努力が行われるものとします。