10 самых дорогих лекарств в мире

Исследования и клинические испытания могут занять очень много времени, иногда даже длиться десятилетиями, прежде чем лекарство достигнет пациентов, и многие вещества в этом процессе терпят неудачу. Неблагоприятные и побочные эффекты или экономические причины могут в одночасье положить конец всему исследовательскому процессу.

Когда число пациентов, затронутых каким-либо заболеванием, относительно невелико, иногда насчитывая всего лишь сотни, финансовое бремя исследований отражается на цене лечения: оно достигает огромных цифр. В этой статье перечислены 10 самых дорогих методов лечения на одного пациента в мире.

10. Спинраза

API Нусинерсен

Годовая стоимость лечения составляет $375,000 XNUMX. (750,000 XNUMX долларов в первый год).
Производитель: Biogen — американская транснациональная биотехнологическая компания.

Нусинерсен (торговая марка Спинраза) лечит заболевание, известное как спинальная мышечная атрофия (СМА). СМА возникает из-за мутации пятой хромосомы (5q), характеризующейся прогрессирующей мышечной атрофией, которая обычно начинается вскоре после рождения (хотя некоторые формы заболевания имеют позднее начало). Препарат выпускается во флаконах по 12 мг в виде раствора для инъекций.

Специально обученный персонал вводит его прямо в позвоночник. Первую дозу вводят после установления диагноза, затем по одному флакону через 2, 4 и 9 недель после первой. После этого поддерживающую дозу вводят каждые 4 месяца до тех пор, пока пациенту будет лучше.

9. Люмизим

API Алглюкозидаза альфа

Ежегодная стоимость лечения составляет 520,000 XNUMX долларов США. (и может доходить до 625,000 XNUMX долларов).
Производитель: Санофи Джензайм, Массачусетс, США.

Препарат лечит болезнь Помпе (редкое наследственное заболевание). Заболевание характеризуется накоплением гликогена по всему организму, что в конечном итоге приводит к минимальному нарушению функции пораженных органов (преимущественно мышц и печени).

Это затрагивает одного из каждых 40,000 20 человек в США. Препарат вводят внутривенно по 50 мг на килограмм массы тела каждые две недели. Препарат выпускается во флаконах по 870 мг по цене XNUMX долларов. 

8. Элапраза

API Идурсульфаза

Цена за флакон (6 мг) составляет 4,215 долларов США, а годовое лечение ребенка весом 35 кг — 657,000 XNUMX долларов США.
Производитель: The Shire, биотехнологическая компания из Ирландии.

Препарат используется для лечения редкого наследственного заболевания, поражающего только мужчин, — синдрома Хантера. Из-за неспособности расщеплять определенные побочные продукты метаболизма они накапливаются по всему телу, что вызывает трудности при ходьбе и дыхании. Без лечения симптомы со временем становятся более серьезными.

Доза зависит от массы тела пациента (0.5 мг/кг), препарат вводят еженедельно путем медленной внутривенной инфузии.

7. Бринейра

API Церлипоназа альфа

Ежегодная стоимость лечения достигает 700,000 XNUMX долларов.
Производитель: Американская фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc.

Бринейра лечит болезнь CLN2 (нейрональный цероидный липофусциноз типа 2), редкое заболевание, вызывающее прогрессирующее повреждение головного мозга.

Препарат доставляется каждые две недели через специальное устройство, которое проходит снаружи черепа в область инфузии для лечения (внутри мозга). Лечение длится до тех пор, пока оно приносит пользу пациенту.

6. Солирис

API Экулизумаб

Стоимость одного флакона составляет 6,830 долларов США, в зависимости от показаний ежегодная стоимость составляет околоn достигают 700,000 XNUMX долларов США.
Производитель: Alexion Pharmaceuticals Inc. США

 Экулизумаб (торговая марка Солирис) — препарат, используемый для лечения редкой группы заболеваний, поражающих эритроциты.

Выпускается во флаконах в виде раствора для внутривенных инфузий. Дозировка зависит от стадии лечения (начальная или поддерживающая) и массы тела пациента, поэтому ее можно назначать от одного раза в неделю до одного раза в три недели.

5. Карбаглу

API карглуминовая кислота

Производитель: Recordati — итальянская фармацевтическая компания.

Карбаглу применяют для лечения пациентов с повышенным уровнем аммиака в крови. Область показаний сводится к небольшому числу редких заболеваний, поэтому число пациентов, которым показано такое лечение, невелико. Суточная доза колеблется от 100 мг до 250 мг на килограмм массы тела.

Цена за 5 таблеток (каждая по 200 мг активного вещества) составляет около 1,040 долларов США и зависит от тяжести состояния. Годовая стоимость лечения может достигать 790,000 XNUMX долларов (хотя, как правило, она составляет около половины этой цены).

4. Равикти

API глицерин фенилбутират

Производитель: Немецкая фармацевтическая компания Horizon Pharma GmbH.

Препаратом лечат пациентов с нарушениями цикла мочевины (НЦМ). Помимо точно определенной дозировки и динамики приема, пациентам, страдающим НЦД, необходимо соблюдать строгий режим питания.

Равикти представляет собой раствор для перорального применения во флаконах по 25 мл, стоимость которого составляет 5,016 долларов США за флакон.

Площадь поверхности тела и возраст пациента определяют дозировку, поэтому Годовая стоимость лечения может достигать 794,000 XNUMX долларов.

3. Люкстурна

API Voretigene непарвовец

Это разовое лечение стоимостью 850,000 XNUMX долларов.
Производитель: Новартис, Швейцария.

Люкстурна лечит взрослых и детей со специфическим типом дистрофии сетчатки (мутации в гене RPE65). Препарат вводят внутриглазно через несколько дней после приготовления (иммунодепрессивные препараты, снижающие вероятность отторжения лекарства организмом пациента). Препарат применяется в строго контролируемых условиях больницы опытным глазным хирургом.

2. Зокинви

API Ионафарниб

Он используется два раза в день, годовой запас составляет более 1 миллиона долларов – 1,032,480 XNUMX XNUMX долларов.
Производитель: Эйгер Биофармацевтика

Зокинви — первый и единственный препарат, используемый для снижения риска смертности при синдроме Хатчинсона-Гилфорда Прогерии. Синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS) — чрезвычайно редкое заболевание, которым страдает примерно один из 20 миллионов человек.

Это приводит к тому, что молодые люди стареют гораздо быстрее обычных темпов, что приводит к смерти большинства пациентов в возрасте до 15 лет от болезней сердца. Перед FDAОдобрение, поддерживающая терапия и терапия были единственными вариантами лечения. Теперь регулярное применение препарата может помочь увеличить продолжительность жизни пациентов до нескольких лет.

1. Золгенсма

API Онасемноген abeparvovec-xioi

Это разовое лечение стоимостью 2,125,000 XNUMX долларов.
Производитель: Новартис, Швейцария.

В мае 2019, FDA одобрил новую генную терапию для лечения СМА, и ее цена составляет 2,125,000 2 XNUMX долларов, и это самый дорогой препарат, который когда-либо видел мир. Препарат выпускается в форме суспензии для внутривенных инфузий и предназначен для детей в возрасте до XNUMX лет со СМА, в том числе для детей, у которых еще нет симптомов (диагноз устанавливается посредством генетического тестирования).

Это одноразовое лечение, и это аргумент, который оправдывает такую ​​высокую цену - по сравнению с единственным конкурентом на рынке - Спинразой Biogen, Zolgensma обеспечивает окончательное лечение этой болезни. Учитывая данные клинических исследований, собранные к настоящему времени, в будущем это может стать стандартным методом лечения СМА.

Рекомендации
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Я написал этот блог в меру своих знаний и исследований. Цены и дозировки лекарств могут различаться в каждой стране и рассчитываются как среднее значение с использованием общедоступных данных, но могут допускать ошибки, упущения или опечатки. Я не несу ответственности за любые ошибки и упущения. Любая отмеченная ошибка, ошибка или несоответствие может быть доведено до моего сведения, и будут предприняты соответствующие усилия для их исправления в возможной степени.