Dünyanın en pahalı 10 ilacı

Araştırma ve klinik denemeler çok zaman alıcı olabiliyor, hatta bazen ilaç hastalara ulaşana kadar onlarca yıl bile sürebiliyor ve bu süreçte birçok madde başarısız oluyor. Olumsuz ve yan etkiler ya da ekonomik nedenler, tüm araştırma sürecini bir gecede sonlandırabilir.

Bir durumdan etkilenen hasta sayısı nispeten düşük olduğunda, bazen sadece yüzlerce kişiyi kapsadığında, araştırmanın mali yükü tedavi fiyatına da yansır: çok büyük rakamlara ulaşır. Bu makale dünyada hasta başına en pahalı 10 tedaviyi listeliyor.

10.Spinraza

API Kullanıcıları

Yıllık tedavi maliyeti 375,000 dolar (İlk yılda 750,000 dolar).
Üretici firma: Biogen, çok uluslu bir Amerikan biyoteknoloji şirketidir.

Nusinersen (Spinraza markalı) Spinal Musküler Atrofi (SMA) olarak bilinen bir hastalığı tedavi eder. SMA, tipik olarak doğumdan kısa bir süre sonra başlayan ilerleyici kas atrofisi ile karakterize edilen beşinci kromozomdaki (5q) bir mutasyon nedeniyle oluşur (her ne kadar hastalığın bazı formları geç başlangıçlı olsa da). İlaç, enjeksiyon için bir çözüm olarak 12 mg'lık şişelerde gelir.

Özel eğitimli personel tarafından doğrudan omurgaya verilir. İlk doz tanı konulduktan sonra uygulanır, ardından ilk dozdan 2, 4 ve 9 hafta sonra bir şişe uygulanır. Daha sonra hasta fayda gördüğü sürece her 4 ayda bir idame dozu uygulanır.

9. Lumizyme

API alglukozidaz alfa

Tedavinin yıllık maliyeti 520,000 dolar (ve 625,000 dolara kadar çıkabilir).
Üretici firma: Sanofi Genzyme, MA, ABD.

İlaç, Pompe hastalığını (nadir, kalıtsal bir hastalık) tedavi ediyor. Hastalık, vücutta glikojenin birikmesiyle karakterize edilir ve sonuçta etkilenen organların (ağırlıklı olarak kaslar ve karaciğer) minimum düzeyde fonksiyon bozukluğuna yol açar.

ABD'de her 40,000 kişiden birini etkiliyor. İlaç, her iki haftada bir, vücut kütlesinin kilogramı başına 20 mg olacak şekilde intravenöz infüzyon halinde verilir. İlaç 50 dolarlık fiyatla 870 mg'lık şişelerde geliyor. 

8. Geçiş

API idursülfaz

Flakon (6 mg) başına fiyat 4,215 dolar, 35 kg ağırlığındaki bir çocuk için yıllık tedavi ise 657,000 dolar.
Üretici firma: İrlandalı bir Biyoteknoloji şirketi olan Shire.

İlaç, yalnızca erkekleri etkileyen nadir bir kalıtsal hastalık olan Hunter sendromunun tedavisinde kullanılıyor. Belirli metabolik yan ürünlerin parçalanamaması nedeniyle vücutta birikerek yürüme ve nefes alma zorluklarına neden olurlar. Tedavi edilmezse semptomlar zamanla daha şiddetli hale gelir.

Doz hastanın vücut ağırlığına bağlıdır (0.5 mg/kg) ve ilaç haftalık olarak yavaş intravenöz infüzyon yoluyla verilir.

7. tuzlu su

API Serliponaz alfa

Yıllık tedavi maliyeti 700,000 dolara ulaşıyor.
Üretici firma: ABD merkezli ilaç şirketi BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura, ilerleyici beyin hasarına neden olan nadir bir hastalık olan CLN2 hastalığını (nöronal seroid lipofusinoz tip 2 hastalığı) tedavi eder.

İlaç, tedavi için kafatasının dışından infüzyon bölgesine (beynin içine) giden özel bir cihaz aracılığıyla iki haftada bir verilir. Tedavi hastaya fayda sağladığı sürece devam eder.

6. Soliris

API Eculizumab

Flakon başına maliyet 6,830 $'dır ve endikasyona bağlı olarak yıllık maliyet yaklaşık700,000$’a kadar ulaşabilir.
Üretici firma: Alexion Pharmaceuticals Inc. ABD

 Eculizumab (Soliris markası), kırmızı kan hücrelerini etkileyen nadir bir grup hastalığın tedavisinde kullanılan bir ilaçtır.

İntravenöz infüzyon için bir çözüm olarak şişelerde gelir. Dozaj, tedavinin aşamasına (başlangıç ​​veya bakım) ve hastanın vücut kütlesine bağlıdır; dolayısıyla haftada bir ila üç haftada bir arasında herhangi bir yerde uygulanabilir.

5. Çarbağlı

API karglumik asit

Üretici firma: Recordati, İtalyan ilaç şirketi.

Carbaglu, kanında amonyak düzeyi yüksek olan hastaların tedavisinde kullanılır. Endikasyon alanı bir avuç nadir hastalıktan ibaret olduğundan bu tür tedavi için endike olan hasta sayısı azdır. Günlük doz, vücut kütlesinin kilogramı başına 100 mg ila 250 mg arasında değişir.

Her biri 5 mg aktif madde içeren 200 tabletin fiyatı 1,040$ civarında olup, durumun ciddiyetine göre yıllık tedavi maliyeti 790,000 $'a kadar çıkabilir (ancak genellikle bu fiyatın yarısına yakındır).

4. Ravicti

API Gliserol Fenilbütirat

Üretici firma: Almanya merkezli ilaç şirketi Horizon Pharma GmbH.

İlaç, üre döngüsü bozuklukları (UCD'ler) olan hastaları tedavi eder. Kesin olarak tanımlanmış dozaj ve alım dinamiklerinin yanı sıra, UCD'den muzdarip hastaların sıkı bir diyet rejimine uyması gerekir.

Ravicti, 25 mL'lik şişelerde oral bir çözümdür ve şişe başına maliyeti 5,016 ABD dolarıdır.

Vücut yüzey alanı ve hastanın yaşı dozajı belirler, dolayısıyla yıllık tedavi maliyeti 794,000 dolara kadar çıkabilmektedir.

3. Lüksturna

API Voretigene neparvovec

Bu, 850,000 $ fiyat etiketine sahip, tek seferlik bir tedavidir.
Üretici firma: Novartis, İsviçre.

Luxturna, belirli bir tür retina distrofisine (RPE65 genindeki mutasyonlar) sahip yetişkinleri ve çocukları tedavi eder. İlaç, birkaç günlük hazırlıktan sonra göz içi enjeksiyon olarak verilir (ilacın hastanın vücudu tarafından reddedilme olasılığını azaltan bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar). İlaç, deneyimli bir göz cerrahı tarafından son derece kontrol edilebilir bir hastane ortamında uygulanır.

2. Zokinvi

API İyonafarnib

Günde iki kez kullanılıyor ve yıllık arz değeri 1 milyon dolardan fazla (1,032,480 dolar)
Üretici firma: Eiger Biyoilaçlar

Zokinvy, Hutchinson-Gilford Progeria Sendromunda ölüm riskini azaltmak için kullanılan ilk ve tek ilaçtır. Hutchinson-Gilford progeria sendromu (HGPS), yaklaşık 20 milyon kişiden birini etkileyen son derece nadir bir hastalıktır.

Bu, gençlerin normalden çok daha hızlı yaşlanmasına neden oluyor ve bu da çoğu hastanın 15 yaşından önce kalp hastalığından ölmesine yol açıyor. Önce FDA'nin onayı, destekleyici bakım ve terapiler tek tedavi seçeneğiydi. Artık ilacı düzenli olarak kullanmak hastaların ömrünü birkaç yıla kadar uzatmaya yardımcı olabilir.

1.Zolgensma

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

Bu, 2,125,000 $ fiyat etiketine sahip, tek seferlik bir tedavidir.
Üretici firma: Novartis, İsviçre.

Mayıs 2019 olarak, FDA SMA için onaylanmış yeni gen terapisi, 2,125,000 dolarlık fiyat etiketiyle dünyanın şimdiye kadar gördüğü en pahalı ilaç. İlaç intravenöz infüzyon için süspansiyon formunda mevcuttur ve henüz semptomları göstermeyenler de dahil olmak üzere (tanı genetik test yoluyla konur) SMA'lı 2 yaşın altındaki çocukları hedef alır.

Bu tek seferlik bir tedavidir ve piyasadaki tek rakibi Biogen'in Spinraza'sı Zolgensma ile karşılaştırıldığında bu kadar yüksek bir fiyatı haklı çıkaran argüman da budur, hastalığa kesin bir tedavi sağlar. Şu ana kadar toplanan klinik araştırma kanıtları göz önüne alındığında, gelecekte SMA için standart bir tedavi haline gelebilir.

Referanslar
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Bu blogu bilgim ve araştırmalarım dahilinde yazdım. İlaç fiyatları ve dozajları her ülkeye göre farklılık gösterebilir ve kamuya açık veriler kullanılarak ortalama olarak hesaplanır, ancak hatalara, eksikliklere veya yazım hatalarına tabi olabilir. Herhangi bir hata ve eksiklikten sorumlu değilim. Belirlenen herhangi bir hata, hata veya tutarsızlık dikkatime sunulabilir ve bunların mümkün olduğu ölçüde düzeltilmesi için gerekli çaba gösterilecektir.