10 najdroższych leków na świecie

Badania i próby kliniczne mogą być bardzo czasochłonne, czasami trwać nawet dziesięciolecia, zanim lek dotrze do pacjentów, a wiele substancji zawodzi w tym procesie. Działania niepożądane i uboczne lub względy ekonomiczne mogą zakończyć cały proces badawczy z dnia na dzień.

Kiedy liczba pacjentów dotkniętych daną chorobą jest stosunkowo niewielka, czasami sięga zaledwie setek, obciążenie finansowe badań odbija się na cenie leczenia: osiąga ona ogromne liczby. W tym artykule wymieniono 10 najdroższych terapii na pacjenta na świecie.

10. Spinraza

API Nusinersena

Roczny koszt leczenia wynosi 375,000 XNUMX dolarów (750,000 XNUMX dolarów w pierwszym roku).
Producent: Biogen, amerykańska międzynarodowa firma biotechnologiczna.

Nusinersen (nazwa handlowa Spinraza) leczy chorobę znaną jako rdzeniowy zanik mięśni (SMA). SMA występuje w wyniku mutacji w piątym chromosomie (5q) charakteryzującej się postępującym zanikiem mięśni, który zwykle rozpoczyna się wkrótce po urodzeniu (chociaż niektóre formy choroby mają późny początek). Lek dostępny jest w fiolkach 12 mg w postaci roztworu do wstrzykiwań.

Jest podawany bezpośrednio do kręgosłupa przez specjalnie przeszkolony personel. Pierwszą dawkę podaje się po postawieniu diagnozy, a następnie jedną fiolkę po 2, 4 i 9 tygodniach od pierwszej dawki. Następnie co 4 miesiące podaje się dawkę podtrzymującą, aż do uzyskania korzyści dla pacjenta.

9. Lumizym

API Alglukozydaza alfa

Roczny koszt leczenia wynosi 520,000 XNUMX dolarów (i może wzrosnąć do 625,000 XNUMX USD).
Producent: Sanofi Genzyme, MA, USA.

Lek stosowany w leczeniu choroby Pompego (rzadka, dziedziczna choroba). Choroba charakteryzuje się gromadzeniem się glikogenu w całym organizmie, co ostatecznie prowadzi do minimalnego upośledzenia funkcji dotkniętych narządów (głównie mięśni i wątroby).

Dotyka jedną na 40,000 20 osób w USA. Lek podaje się w postaci wlewu dożylnego w dawce 50 mg na kilogram masy ciała, co dwa tygodnie. Lek jest dostępny w fiolkach 870 mg i kosztuje XNUMX dolarów. 

8. Elapraz

API Idursulfaza

Cena za fiolkę (6 mg) wynosi 4,215 dolarów, a roczne leczenie dziecka ważącego 35 kg wynosi 657,000 XNUMX dolarów.
Producent: the Shire, firma biotechnologiczna z Irlandii.

Lek stosuje się w leczeniu rzadkiej choroby dziedzicznej, która dotyka wyłącznie mężczyzn – zespołu Huntera. Ze względu na niemożność rozkładu określonych produktów ubocznych metabolizmu, odkładają się one w całym organizmie, co powoduje trudności w chodzeniu i oddychaniu. Bez leczenia objawy z czasem stają się poważniejsze.

Dawka zależy od masy ciała pacjenta (0.5 mg/kg), a lek podaje się raz w tygodniu w powolnej infuzji dożylnej.

7. Brineura

API Cerliponaza alfa

Roczny koszt leczenia sięga 700,000 XNUMX dolarów.
Producent: Amerykańska firma farmaceutyczna BioMarin Pharmaceutical Inc.

Preparat Brineura leczy chorobę CLN2 (chorobę neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej typu 2), rzadką chorobę powodującą postępujące uszkodzenie mózgu.

Lek jest podawany co dwa tygodnie przez specjalne urządzenie, które biegnie spoza czaszki do obszaru infuzji w celu leczenia (wewnątrz mózgu). Leczenie trwa tak długo, jak długo jest korzystne dla pacjenta.

6.Soliris

API Ekulizumab

Koszt jednej fiolki wynosi 6,830 USD, a roczny koszt w zależności od wskazania wynosi okn osiągnąć kwotę 700,000 XNUMX USD.
Producent: Alexion Pharmaceuticals Inc. USA

 Ekulizumab (nazwa handlowa Soliris) to lek stosowany w leczeniu rzadkiej grupy chorób wpływających na czerwone krwinki.

Jest dostępny w fiolkach jako roztwór do infuzji dożylnej. Dawkowanie zależy od etapu leczenia (początkowego lub podtrzymującego) oraz masy ciała pacjenta, dlatego można je podawać od raz w tygodniu do raz na trzy tygodnie.

5. Carbaglu

API Kwas kargluminowy

Producent: Recordati, włoska firma farmaceutyczna.

Carbaglu stosuje się w leczeniu pacjentów z podwyższonym stężeniem amoniaku we krwi. Obszar wskazań sprowadza się do kilku rzadkich schorzeń, dlatego liczba pacjentów wskazanych do tego rodzaju leczenia jest niewielka. Dawka dzienna waha się od 100 mg do 250 mg na kilogram masy ciała.

Cena za 5 tabletek (każda zawierająca 200 mg substancji czynnej) wynosi około 1,040 dolarów i w zależności od ciężkości stanu chorobowego, roczny koszt leczenia może wzrosnąć do 790,000 XNUMX dolarów (chociaż zazwyczaj jest to bliżej połowy tej ceny).

4. Ravicti

API Fenylomaślan glicerolu

Producent: Niemiecka firma farmaceutyczna Horizon Pharma GmbH.

Lek stosowany w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD). Oprócz precyzyjnie określonej dynamiki dawkowania i przyjmowania, pacjenci cierpiący na UCD muszą przestrzegać rygorystycznej diety.

Ravicti to roztwór doustny w fiolkach o pojemności 25 ml, kosztujący 5,016 dolarów za fiolkę.

Wielkość dawki zależy od powierzchni ciała i wieku pacjenta roczny koszt leczenia może sięgać nawet 794,000 XNUMX dolarów.

3. Luxturna

API Voretigene neparwowek

Jest to jednorazowy zabieg, którego cena wynosi 850,000 XNUMX dolarów.
Producent: Novartis w Szwajcarii.

Luxturna leczy dorosłych i dzieci ze specyficznym rodzajem dystrofii siatkówki (mutacje w genie RPE65). Lek podaje się we wstrzyknięciu dogałkowym po kilku dniach przygotowania (leki immunosupresyjne, które zmniejszają ryzyko odrzucenia leku przez organizm pacjenta). Lek jest stosowany w ściśle kontrolowanych warunkach szpitalnych przez doświadczonego chirurga okulistę.

2. Zokinwy

API Ionafarnib

Używa się go dwa razy dziennie, a roczny zapas wart jest ponad 1 milion dolarów – 1,032,480 XNUMX XNUMX dolarów
Producent: Firma Eiger BioPharmaceuticals

Zokinvy jest pierwszym i jedynym lekiem stosowanym w celu zmniejszenia ryzyka śmiertelności w zespole progerii Hutchinsona-Gilforda. Zespół progerii Hutchinsona-Gilforda (HGPS) to niezwykle rzadka choroba, która dotyka około 20 na XNUMX milionów osób.

Powoduje to, że młodzi ludzie starzeją się znacznie szybciej niż zwykle, co prowadzi do śmierci większości pacjentów przed 15. rokiem życia z powodu chorób serca. Przed FDAJedynymi możliwościami leczenia były zgoda lekarza, opieka wspomagająca i terapie. Obecnie regularne stosowanie leku może pomóc wydłużyć życie pacjentów nawet o kilka lat.

1. Zolgensma

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

Jest to jednorazowy zabieg, którego cena wynosi 2,125,000 XNUMX dolarów.
Producent: Novartis w Szwajcarii.

W maju 2019, FDA zatwierdziła nową terapię genową na SMA, a jej cena wynosi 2,125,000 2 XNUMX dolarów, co czyni ją najdroższym lekiem, jaki kiedykolwiek widział świat. Lek występuje w postaci zawiesiny do infuzji dożylnej i jest przeznaczony dla dzieci poniżej XNUMX. roku życia chorych na SMA, także tych, które nie wykazują jeszcze objawów (rozpoznanie ustala się na podstawie badań genetycznych).

Jest to zabieg jednorazowy i tym właśnie argumentem uzasadnia się tak wysoką cenę – w porównaniu do jedynego konkurenta na rynku – preparatu Spinraza firmy Biogen, Zolgensma zapewnia ostateczne wyleczenie choroby. Biorąc pod uwagę zebrane dotychczas dowody z badań klinicznych, może ona w przyszłości stać się standardowym leczeniem SMA.

Referencje
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Napisałem tego bloga zgodnie z moją najlepszą wiedzą i badaniami. Ceny i dawki leków mogą się różnić w zależności od kraju i są obliczane jako średnia na podstawie publicznie dostępnych danych, ale mogą zawierać błędy, pominięcia lub literówki. Nie odpowiadam za jakiekolwiek błędy i pominięcia. Wszelkie zauważone pomyłki, błędy lub rozbieżności mogą zostać mi zgłoszone i zostaną podjęte odpowiednie wysiłki w celu ich naprawienia w możliwym zakresie.