10 medicamentos mais caros do mundo

A investigação e os ensaios clínicos podem consumir muito tempo, por vezes até durar décadas antes de o medicamento chegar aos pacientes, e muitas substâncias falham durante este processo. Os efeitos adversos e secundários ou razões económicas podem encerrar todo o processo de investigação durante a noite.

Quando o número de pacientes afectados por uma doença é relativamente baixo, por vezes apenas centenas, o encargo financeiro da investigação reflecte-se no preço do tratamento: atinge números enormes. Este artigo lista os 10 tratamentos mais caros por paciente no mundo.

10. Spinraza

API Nusinersen

O custo anual do tratamento é de US$ 375,000 ($ 750,000 no primeiro ano).
Fabricante: Biogen, uma empresa multinacional americana de biotecnologia.

Nusinersen (nome comercial Spinraza) trata uma doença conhecida como Atrofia Muscular Espinhal (SMA). A AME ocorre devido a uma mutação num quinto cromossoma (5q) caracterizada por atrofia muscular progressiva que normalmente começa logo após o nascimento (embora algumas formas da doença tenham início tardio). O medicamento vem em frascos para injetáveis ​​de 12 mg como solução injetável.

É administrado diretamente na coluna vertebral por pessoal especialmente treinado. A primeira dose é administrada após o diagnóstico, seguida de um frasco 2, 4 e 9 semanas após a primeira. Depois disso, uma dose de manutenção é administrada a cada 4 meses enquanto o paciente se beneficiar.

9. Lumizima

API Alglucosidase alfa

Para tratar, o custo anual do tratamento é de $ 520,000 (e pode ir até US$ 625,000).
Fabricante: Sanofi Genzyme, MA, EUA.

O medicamento trata a doença de Pompe (uma doença hereditária rara). A doença é caracterizada pelo acúmulo de glicogênio em todo o corpo, levando, em última análise, ao comprometimento mínimo da função dos órgãos afetados (predominantemente músculos e fígado).

Afeta uma em cada 40,000 pessoas nos EUA. O medicamento é administrado em infusão intravenosa, 20 mg por quilograma de massa corporal, a cada duas semanas. O medicamento vem em frascos de 50 mg com preço de US$ 870. 

8. Elaprase

API Idursulfase

O preço por frasco (6 mg) é de US$ 4,215, e o tratamento anual para uma criança que pesa 35 kg custa US$ 657,000.
Fabricante: a Shire, uma empresa de biotecnologia da Irlanda.

O medicamento é usado no tratamento de uma doença hereditária rara que afeta apenas homens: a síndrome de Hunter. Devido à incapacidade de decompor subprodutos metabólicos específicos, eles se acumulam por todo o corpo, o que causa dificuldades para caminhar e respirar. Sem tratamento, os sintomas tornam-se mais graves com o tempo.

A dose depende do peso corporal do paciente (0.5mg/kg), e o medicamento é administrado semanalmente por infusão intravenosa lenta.

7. Brineura

API Cerliponase alfa

O custo anual do tratamento chega a US$ 700,000 mil.
Fabricante: A empresa farmacêutica norte-americana BioMarin Pharmaceutical Inc.

Brineura trata a doença CLN2 (doença lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2), uma doença rara que causa danos cerebrais progressivos.

O medicamento é administrado a cada duas semanas por meio de um dispositivo especial que vai de fora do crânio até a região de infusão para tratamento (dentro do cérebro). O tratamento dura enquanto for benéfico para o paciente.

6.Soliris

API Eculizumabe

O custo por frasco é de US$ 6,830 e, dependendo da indicação, o custo anual é de cerca den chegar até US$ 700,000.
Fabricante: Alexion Pharmaceuticals Inc.

 Eculizumabe (nome comercial Soliris) é um medicamento usado para o tratamento de um grupo raro de doenças que afetam os glóbulos vermelhos.

É apresentado em frascos como solução para perfusão intravenosa. A dosagem depende da fase do tratamento (inicial ou de manutenção) e da massa corporal do paciente, podendo ser administrada de uma vez por semana a uma vez a cada três semanas.

5. Carbaglu

API ácido carglúmico

Fabricante: Recordati, uma empresa farmacêutica italiana.

Carbaglu é utilizado no tratamento de pacientes com níveis elevados de amônia no sangue. A área de indicação se resume a um punhado de doenças raras, portanto o número de pacientes indicados para esse tipo de tratamento é baixo. A dose diária varia de 100 mg a 250 mg por quilograma de massa corporal.

O preço de 5 comprimidos (cada um contendo 200 mg de substância ativa) gira em torno de US$ 1,040 e, dependendo da gravidade da doença, o custo anual do tratamento pode chegar a US$ 790,000 (embora, normalmente, seja quase metade desse preço).

4. Ravicti

API Fenilbutirato de glicerol

Fabricante: Empresa farmacêutica alemã Horizon Pharma GmbH.

O medicamento trata pacientes com distúrbios do ciclo da ureia (DCU). Além da dosagem e da dinâmica de ingestão definidas com precisão, os pacientes que sofrem de DCU precisam aderir a um regime alimentar rigoroso.

Ravicti é uma solução oral em frascos de 25mL, custando US$ 5,016 por frasco.

A área de superfície corporal e a idade do paciente determinam a dosagem, portanto o o custo anual do tratamento pode chegar a US$ 794,000.

3. Luxo

API Voretigene neparvovec

É um tratamento único com um preço de US$ 850,000.
Fabricante: Novartis, Suíça.

Luxturna trata adultos e crianças com um tipo específico de distrofia retiniana (mutações no gene RPE65). O medicamento é administrado por injeção intraocular após alguns dias de preparo (medicamentos imunossupressores que reduzem a chance de o medicamento ser rejeitado pelo organismo do paciente). O medicamento é aplicado em ambiente hospitalar altamente controlável por um oftalmologista experiente.

2. Zokinvy

API Ionafarnibe

É usado duas vezes por dia, com um suprimento anual de mais de 1 milhão de dólares – US$ 1,032,480.
Fabricante: Eiger BioFarmaceuticals

Zokinvy é o primeiro e único medicamento usado para diminuir o risco de mortalidade na Síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria. A síndrome de progéria de Hutchinson-Gilford (HGPS) é uma doença extremamente rara que afeta aproximadamente um em cada 20 milhões de indivíduos.

Isso faz com que os jovens envelheçam muito mais rapidamente do que o ritmo normal, o que leva à morte da maioria dos pacientes antes dos 15 anos de idade por doenças cardíacas. Antes de o FDAApós a aprovação do médico, cuidados de suporte e terapias eram as únicas opções de tratamento. Agora, o uso regular do medicamento pode ajudar a aumentar a expectativa de vida dos pacientes em vários anos.

1. Zolgensma

API Onasemnogene abeparvovec-xioi

É um tratamento único com um preço de US$ 2,125,000.
Fabricante: Novartis, Suíça.

Em maio 2019, FDA aprovou uma nova terapia genética para SMA e, com um preço de US$ 2,125,000, é o medicamento mais caro que o mundo já viu. O medicamento vem na forma de suspensão para infusão intravenosa e é direcionado a crianças menores de 2 anos com AME, inclusive aquelas que ainda não apresentam sintomas (o diagnóstico é feito por meio de teste genético).

É um tratamento único, e é esse o argumento que justifica um preço tão alto - comparado ao único rival do mercado - o Spinraza da Biogen, o Zolgensma oferece a cura definitiva para a doença. Considerando as evidências de pesquisas clínicas coletadas até agora, poderá se tornar um tratamento padrão para AME no futuro.

Referências
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

Escrevi este blog com o melhor de meu conhecimento e pesquisa. Os preços e dosagens dos medicamentos podem diferir de país para país e são calculados como uma média utilizando dados disponíveis publicamente, mas podem estar sujeitos a erros, omissões ou erros de digitação. Não me responsabilizo por quaisquer erros e omissões. Qualquer erro, erro ou discrepância observado poderá ser trazido à minha atenção, e esforços apropriados serão empreendidos para retificá-los na medida do possível.