أغلى 10 أدوية في العالم

يمكن أن تستغرق الأبحاث والتجارب السريرية وقتا طويلا، وأحيانا تستمر لعقود قبل أن يصل الدواء إلى المرضى، وتفشل العديد من المواد خلال هذه العملية. الآثار السلبية والجانبية أو الأسباب الاقتصادية يمكن أن تنهي عملية البحث بأكملها بين عشية وضحاها.

عندما يكون عدد المرضى المصابين بحالة ما منخفضًا نسبيًا، وأحيانًا لا يتجاوز المئات، فإن العبء المالي للبحث ينعكس على سعر العلاج: حيث يصل إلى أعداد هائلة. تسرد هذه المقالة أغلى 10 علاجات لكل مريض في العالم.

10. سبينرازا

أبي نوسينرسن

تكلفة العلاج السنوية 375,000 دولار (750,000 دولار في السنة الأولى).
الصانع: بيوجين، شركة أمريكية متعددة الجنسيات تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية.

نوسينرسن (الاسم التجاري سبينرازا) يعالج مرض يعرف باسم ضمور العضلات الشوكي (SMA). يحدث الضمور العضلي نخاعي المنشأ (SMA) بسبب طفرة في الكروموسوم الخامس (5q) الذي يتميز بضمور العضلات التدريجي الذي يبدأ عادة بعد فترة قصيرة من الولادة (على الرغم من أن بعض أشكال المرض قد تظهر متأخرة). الدواء يأتي في قوارير 12 ملغ كحل للحقن.

يتم إعطاؤه مباشرة إلى العمود الفقري من قبل أفراد مدربين تدريباً خاصاً. يتم إعطاء الجرعة الأولى بعد التشخيص، تليها قارورة واحدة بعد 2 و 4 و 9 أسابيع من الجرعة الأولى. بعد ذلك، يتم إعطاء جرعة المداومة كل 4 أشهر طالما استفاد المريض.

9. اللوميزيمي

API الجلوكوزيداز ألفا

لعلاج تكلفة العلاج السنوية 520,000 دولار (ويمكن أن يصل إلى 625,000 دولار).
الصانع: سانوفي جينزايم، ماساتشوستس، الولايات المتحدة.

يعالج الدواء مرض بومبي (اضطراب وراثي نادر). يتميز المرض بتراكم الجليكوجين في جميع أنحاء الجسم، مما يؤدي في النهاية إلى اختلال وظائف الأعضاء المصابة (خاصة العضلات والكبد).

ويؤثر على واحد من كل 40,000 ألف شخص في الولايات المتحدة. يتم إعطاء الدواء بالتسريب في الوريد، 20 ملغ لكل كيلوغرام من كتلة الجسم، كل أسبوعين. الدواء يأتي في قوارير 50 ​​ملغ بسعر 870 دولارًا. 

8. التجاوز

API إيدورسلفاز

سعر القارورة (6 ملجم) هو 4,215 دولارًا أمريكيًا، والعلاج السنوي لطفل يزن 35 كجم هو 657,000 دولارًا أمريكيًا.
الصانع: The Shire، شركة للتكنولوجيا الحيوية من أيرلندا.

يستخدم الدواء لعلاج مرض وراثي نادر يصيب الذكور فقط وهو متلازمة هنتر. ونظرًا لعدم القدرة على تفكيك منتجات استقلابية معينة، فإنها تتراكم في جميع أنحاء الجسم، مما يسبب صعوبات في المشي والتنفس. وبدون علاج، تصبح الأعراض أكثر خطورة مع مرور الوقت.

تعتمد الجرعة على وزن جسم المريض (0.5 ملجم/كجم)، ويتم إعطاء الدواء أسبوعيًا عن طريق التسريب الوريدي البطيء.

7. برينورا

API سيرليبوناز ألفا

وتصل تكلفة العلاج السنوية إلى 700,000 ألف دولار.
الصانع: شركة الأدوية BioMarin Pharmaceutical Inc، ومقرها الولايات المتحدة.

يعالج Brineura مرض CLN2 (مرض الداء الشحمي السيرويدي العصبي من النوع 2)، وهو اضطراب نادر يسبب تلفًا تدريجيًا في الدماغ.

يتم إيصال الدواء كل أسبوعين عبر جهاز خاص يمتد من خارج الجمجمة إلى منطقة الحقن للعلاج (داخل الدماغ). ويستمر العلاج طالما بقي مفيدًا للمريض.

6. سوليريس

API إكوليزوماب

تكلفة القارورة هي 6,830 دولارًا، واعتمادًا على الإشارة، التكلفة السنوية كاليفورنيان تصل إلى 700,000 دولار.
الصانع: شركة Alexion Pharmaceuticals Inc. الولايات المتحدة الأمريكية

 إكوليزوماب (الاسم التجاري سوليريس) هو دواء يستخدم لعلاج مجموعة نادرة من الأمراض التي تصيب خلايا الدم الحمراء.

ويأتي في قوارير كحل للتسريب في الوريد. تعتمد الجرعة على مرحلة العلاج (الأولي أو الصيانة) وكتلة جسم المريض، لذلك يمكن إعطاؤها في أي مكان من مرة واحدة في الأسبوع إلى مرة واحدة كل ثلاثة أسابيع.

5. كارباغلو

API حمض الكارجلوميك

الصانع: ريكورداتي، شركة أدوية إيطالية.

يستخدم كارباجلو لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع مستويات الأمونيا في الدم. تقتصر منطقة الإشارة على عدد قليل من الاضطرابات النادرة، وبالتالي فإن عدد المرضى المشار إليهم لهذا النوع من العلاج منخفض. تتراوح الجرعة اليومية من 100 ملغ إلى 250 ملغ لكل كيلوغرام من كتلة الجسم.

يبلغ سعر 5 أقراص (تحتوي كل منها على 200 ملجم من المادة الفعالة) حوالي 1,040 دولارًا، ويعتمد ذلك على شدة الحالة. يمكن أن تصل تكلفة العلاج السنوية إلى 790,000 ألف دولار (على الرغم من أنها عادة أقرب إلى نصف هذا السعر).

4. رافيكتى

API الجلسرين فينيلبوتيرات

الصانع: شركة الأدوية Horizon Pharma GmbH ومقرها ألمانيا.

يعالج الدواء المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا (UCDs). وبصرف النظر عن الجرعة المحددة بدقة وديناميكيات تناول الطعام، يحتاج المرضى الذين يعانون من أمراض UCD إلى الالتزام بنظام غذائي صارم.

Ravicti هو محلول فموي في قوارير سعة 25 مل، بتكلفة 5,016 دولارًا لكل قارورة.

تحدد مساحة سطح الجسم وعمر المريض الجرعة يمكن أن تصل تكلفة العلاج السنوية إلى 794,000 دولار.

3. لوكستورنا

API فوريتيجين نيبارفوفيك

إنه علاج لمرة واحدة بسعر 850,000 دولار.
الصانع: نوفارتيس، سويسرا.

يعالج لوكستورنا البالغين والأطفال الذين يعانون من نوع معين من ضمور الشبكية (طفرات في الجين RPE65). يتم إعطاء الدواء على شكل حقنة داخل العين بعد بضعة أيام من التحضير (الأدوية المثبطة للمناعة التي تقلل من فرصة رفض الدواء من قبل جسم المريض). يتم تطبيق الدواء في بيئة مستشفى يمكن التحكم فيها بشكل كبير بواسطة جراح عيون ذي خبرة.

2. زوكينفي

API ايونافارنيب

يتم استخدامه مرتين في اليوم بقيمة إمداد سنوي تزيد عن مليون دولار – 1 دولار
الصانع: ايجر للمستحضرات الصيدلانية الحيوية

Zokinvy هو الدواء الأول والوحيد المستخدم لتقليل خطر الوفاة في متلازمة Hutchinson-Gilford Progeria. تعد متلازمة هاتشينسون-جيلفورد بروجيريا (HGPS) اضطرابًا نادرًا للغاية يصيب واحدًا تقريبًا من بين كل 20 مليون فرد.

ويؤدي إلى شيخوخة الشباب بشكل أسرع من الوتيرة المعتادة، مما يؤدي إلى وفاة معظم المرضى قبل سن 15 عامًا بسبب أمراض القلب. قبل FDAوكانت موافقة الطبيب والرعاية الداعمة والعلاجات هي خيارات العلاج الوحيدة. والآن، فإن استخدام الدواء بانتظام يمكن أن يساعد في إطالة عمر المرضى بما يصل إلى عدة سنوات.

1. زولجنسما

API أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك-زيوي

إنه علاج لمرة واحدة بسعر 2,125,000 دولار.
الصانع: نوفارتيس، سويسرا.

في شهر مايو شنومك، FDA تمت الموافقة على علاج جيني جديد لمرض ضمور العضلات الشوكي، وبسعر 2,125,000 دولار، فهو أغلى دواء شهده العالم على الإطلاق. يأتي الدواء في شكل معلق للتسريب في الوريد ويستهدف الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين والذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، بما في ذلك أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد (يتم التشخيص من خلال الاختبارات الجينية).

إنه علاج لمرة واحدة، وهذه هي الحجة التي تبرر مثل هذا السعر المرتفع - مقارنة بالمنافس الوحيد في السوق - Spinraza من Biogen، Zolgensma يوفر علاجًا نهائيًا للمرض. وبالنظر إلى الأدلة البحثية السريرية التي تم جمعها حتى الآن، فقد يصبح علاجًا قياسيًا لمرض ضمور العضلات الشوكي في المستقبل.

مراجع حسابات
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu

لقد كتبت هذه المدونة حسب معرفتي وأبحاثي. قد تختلف أسعار الأدوية وجرعاتها من بلد لآخر، ويتم حسابها كمتوسط ​​باستخدام البيانات المتاحة للجمهور، ولكنها قد تكون عرضة للأخطاء أو السهو أو الأخطاء المطبعية. أنا لست مسؤولا عن أي أخطاء وسهو. قد يتم لفت انتباهي إلى أي خطأ أو خطأ أو تناقض، وسيتم بذل الجهود المناسبة لتصحيح ذلك إلى أقصى حد ممكن.