Od badań przedklinicznych po nadzór po wprowadzeniu do obrotu
wszystko, co musisz wiedzieć o badaniach klinicznych API
Su Kelesa | Opublikowano 20 kwietnia 2023 r
API oznacza aktywny składnik farmaceutyczny, który jest głównym składnikiem odpowiedzialnym za działanie lecznicze leku. Badanie kliniczne API to seria testów przeprowadzanych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności nowego lub istniejącego API.
Testy mogą być surowe i rygorystyczne, tak jak powinny, ponieważ wpływają na dobrostan i zdrowie społeczeństwa. Najtrudniejszym etapem jest etap pierwszy, przedkliniczny. Badanie podaje, że wskaźnik powodzenia każdego etapu odkrywania leku wyniósł 31.8% w przypadku badań przedklinicznych, 75.1% w fazie I, 50.0% w fazie II i 58.6% w fazie III. W rzeczywistości przejście z etapów przedklinicznych do badań na ludziach jest tak ryzykowne, że często określa się je mianem "Dolina Śmierci."
Dla każdej firmy farmaceutycznej lub instytucji akademickiej dużym osiągnięciem jest zakwalifikowanie kandydata na lek do I fazy badań klinicznych po ścisłej optymalizacji kandydatów na leki na etapie przedklinicznym. Na tym nie kończy się sztywny system. Inne badanie pokazuje, że po rozpoczęciu badań klinicznych dziewięć z dziesięciu kandydatów na leki, nie powiodą się w fazie I, II lub III badania klinicznego.
Jeśli interesuje Cię sposób odkrywania nowych interfejsów API, możesz przeczytać jeden z naszych blogi gdzie znajdziesz informację o całym procesie od A do Z.
Etapy badania klinicznego API są następujące:
- Etap przedkliniczny: Ten etap obejmuje badania laboratoryjne API w celu określenia jego bezpieczeństwa i skuteczności u zwierząt. Celem tego etapu jest zebranie wystarczającej ilości informacji, które umożliwią rozpoczęcie badań klinicznych na ludziach
- Badanie kliniczne fazy 1: To pierwszy etap badań klinicznych na ludziach. Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa API i określenie optymalnego zakresu dawkowania. Badania fazy 1 zazwyczaj obejmują niewielką liczbę zdrowych ochotników.
- Badanie kliniczne fazy 2: Ten etap polega na przetestowaniu API na większej grupie pacjentów w celu oceny jego skuteczności i dalszej oceny bezpieczeństwa. Celem tej fazy jest określenie optymalnej dawki i identyfikacja potencjalnych skutków ubocznych.
- Badanie kliniczne fazy 3: To ostatni etap badań klinicznych przed dopuszczeniem leku do obrotu. Badania III fazy prowadzone są na większą skalę i obejmują większą liczbę pacjentów. Celem tej fazy jest potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności API oraz porównanie go z istniejącymi metodami leczenia lub placebo.
- Nadzór po wprowadzeniu do obrotu: Po dopuszczeniu leku do obrotu prowadzony jest nadzór po wprowadzeniu go do obrotu w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności leku w większej populacji. Pomaga to zidentyfikować rzadkie lub nieoczekiwane skutki uboczne, które mogły nie zostać wykryte podczas badań klinicznych.
Ogólnie rzecz biorąc, badanie kliniczne API to złożony proces obejmujący wiele etapów testów mających na celu zapewnienie bezpieczeństwa i skuteczności leku u ludzi.
Podsumowaliśmy powyższe kroki, ale chcemy poznać więcej szczegółów i dokładnie przyjrzeć się każdemu z nich. Prosimy więc o wyrozumiałość podczas zagłębiania się w złożony i rygorystyczny świat badań klinicznych API.
Stadium przedkliniczne
Etap przedkliniczny badania klinicznego API jest pierwszym etapem opracowywania leku i jest prowadzony przed testowaniem leku na ludziach. Ten etap obejmuje szeroko zakrojone badania laboratoryjne API w celu zebrania informacji na temat jego właściwości farmakologicznych, bezpieczeństwa i skuteczności.
W fazie przedklinicznej API jest badane in vitro, czyli w warunkach laboratoryjnych z wykorzystaniem hodowli komórkowych, tkanek czy narządów. API jest również testowane in vivo, co oznacza, że jest testowane na zwierzętach w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności. Etap przedkliniczny ma na celu dostarczenie niezbędnych informacji wspierających rozpoczęcie badań klinicznych na ludziach.
Badania przedkliniczne prowadzone są zgodnie z wytycznymi i przepisami określonymi przez organy regulacyjne, takie jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA).
Etap przedkliniczny zazwyczaj obejmuje następujące działania:
- Badania in vitro: Badania in vitro przeprowadza się w celu oceny właściwości farmakologicznych API, takich jak mechanizm działania, siła działania i selektywność. Badania te pomagają także zidentyfikować potencjalną toksyczność lub niekorzystne skutki API.
- Badania na zwierzętach: Prowadzone są badania na zwierzętach w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności API in vivo. Badania te obejmują podawanie API zwierzętom w celu oceny jego farmakokinetyki (w jaki sposób lek jest wchłaniany, dystrybuowany, metabolizowany i eliminowany w organizmie), farmakodynamiki (w jaki sposób lek wchodzi w interakcję z układami fizjologicznymi organizmu) i toksykologii (w jaki sposób lek wpływa na narządy i tkanki zwierzęcia).
- Rozwój receptury: Na etapie przedklinicznym badacze opracowują także formułę API, czyli końcowego produktu leczniczego, który będzie podawany ludziom. Preparat zoptymalizowano, aby zapewnić stabilność, bezpieczeństwo i skuteczność API po podaniu ludziom.
faza 1
Badanie kliniczne I fazy jest pierwszym etapem testowania nowego API na ludziach. Celem badania fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa API i określenie optymalnego zakresu dawkowania.
Badania kliniczne I fazy są zwykle przeprowadzane na małej liczbie zdrowych ochotników, zwykle od 1 do 20 osób, którzy są ściśle monitorowani przez personel medyczny. Na tym etapie ochotnikom podaje się API, a badacze zbierają dane na temat jego farmakokinetyki, farmakodynamiki i wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić.
Główne cele badania klinicznego fazy 1 są następujące:
- Bezpieczeństwo: Głównym celem badania fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa API u ludzi. Naukowcy ściśle monitorują ochotników pod kątem wszelkich działań niepożądanych i w razie potrzeby dostosowują dawkowanie, aby mieć pewność, że API jest bezpieczne dla ludzi.
- Farmakokinetyka: W badaniach fazy I ocenia się także farmakokinetykę API, która odnosi się do sposobu, w jaki lek jest wchłaniany, dystrybuowany, metabolizowany i eliminowany w organizmie. Informacje te pomagają w ustaleniu optymalnej dawki i częstotliwości dawkowania na potrzeby kolejnych badań klinicznych.
- Farmakodynamika: W badaniach fazy I ocenia się także farmakodynamikę API, która odnosi się do interakcji leku z układami fizjologicznymi organizmu. Informacje te pozwalają określić potencjał terapeutyczny API i mechanizm jego działania.
- Dawkowanie: Badania fazy 1 mają na celu określenie optymalnego zakresu dawkowania API u ludzi. Informacje te służą do projektowania kolejnych badań klinicznych i ustalania maksymalnej bezpiecznej dawki dla pacjentów.
- Sformułowanie: W badaniach fazy I ocenia się także formułę API, czyli końcowego produktu leczniczego, który będzie podawany pacjentom. Informacje te wykorzystuje się do optymalizacji preparatu, aby zapewnić jego bezpieczeństwo i skuteczność w stosowaniu u ludzi.
faza 2
Badanie kliniczne fazy 2 to drugi etap testowania nowego API na ludziach. Celem badania fazy 2 jest ocena skuteczności i dalsza ocena bezpieczeństwa API w określonej populacji pacjentów.
Badania kliniczne fazy 2 są zwykle przeprowadzane na większej liczbie pacjentów, zwykle od 100 do 500 osób, u których występuje docelowa choroba lub stan, który ma leczyć API. Na tym etapie pacjentom podaje się API, a badacze zbierają dane na temat jego skuteczności, bezpieczeństwa i optymalnego dawkowania.
Główne cele badania klinicznego fazy 2 są następujące:
- Skuteczność: Głównym celem badania fazy 2 jest ocena skuteczności API w leczeniu docelowej choroby lub stanu. Naukowcy mierzą skuteczność API w osiąganiu pożądanego rezultatu terapeutycznego i porównują go z grupą kontrolną, która otrzymuje placebo lub standardowe leczenie.
- Bezpieczeństwo: Badania fazy 2 dalej oceniają bezpieczeństwo API u pacjentów. Naukowcy ściśle monitorują pacjentów pod kątem jakichkolwiek działań niepożądanych i ustalają maksymalną bezpieczną dawkę dla pacjentów.
- Dawkowanie: Badania fazy 2 mają na celu określenie optymalnego zakresu dawkowania API w określonej populacji pacjentów. Informacje te służą do projektowania kolejnych badań klinicznych i ustalania maksymalnej bezpiecznej dawki dla pacjentów.
- Farmakokinetyka i farmakodynamika: Badania fazy 2 w dalszym ciągu oceniają farmakokinetykę i farmakodynamikę API w określonej populacji pacjentów. Informacje te pomagają określić optymalny schemat dawkowania i potencjalne interakcje z innymi lekami.
faza 3
Badanie kliniczne fazy 3 to trzeci i ostatni etap testowania nowego API na ludziach, zanim będzie mógł zostać zatwierdzony przez agencje regulacyjne w zakresie marketingu i dystrybucji. Celem badania III fazy jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa API w większej populacji pacjentów.
Badania kliniczne III fazy są zazwyczaj prowadzone na znacznie większej liczbie pacjentów, zwykle od kilkuset do kilku tysięcy osób, u których występuje docelowa choroba lub stan, który ma leczyć API. Na tym etapie pacjentom podaje się API, a badacze zbierają dane na temat jego skuteczności, bezpieczeństwa i potencjalnych działań niepożądanych.
Cele fazy 3 są podobne do celów fazy 3, przy czym zazwyczaj kładzie się nacisk na skutki długoterminowe. Badania fazy 3 mogą również oceniać długoterminowe skutki API u pacjentów. Informacje te pomagają ocenić potencjalne ryzyko i korzyści związane z API w dłuższym okresie.
Nadzór po wprowadzeniu do obrotu
Wreszcie dochodzimy do stanu, w którym narkotyk jest ogólnodostępny i gotowy do spożycia. Na tym jednak nie kończą się procedury kontroli i bezpieczeństwa. Czy kiedykolwiek szukałeś w Google strony internetowej firmy farmaceutycznej? Cóż, jeśli tak, na większości stron internetowych można znaleźć przycisk „skontaktuj się z nami w sprawie reklamacji dotyczącej produktu”. Nazywamy to nadzorem po wprowadzeniu produktu na rynek.
Nadzór po wprowadzeniu produktu do obrotu prowadzi się zwykle różnymi metodami, takimi jak dobrowolne zgłaszanie zdarzeń niepożądanych przez pracowników służby zdrowia i pacjentów, badania obserwacyjne i kliniczne. Metody te pomagają zidentyfikować wszelkie obawy dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności, które nie zostały wykryte na etapach badań przedklinicznych i klinicznych.
Firmy farmaceutyczne mają obowiązek gromadzenia i raportowania danych dotyczących bezpieczeństwa API w ramach swoich obowiązków w zakresie nadzoru po wprowadzeniu produktu do obrotu. Agencje regulacyjne, takie jak FDA wykorzystywać te dane dotyczące bezpieczeństwa do monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności API i może wymagać dodatkowych badań bezpieczeństwa lub podjąć działania regulacyjne, jeśli pojawią się obawy dotyczące bezpieczeństwa.
Wnioski
Badania kliniczne API są kluczowym elementem procesu opracowywania leków i są niezbędne do zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności nowych API u ludzi. Pięć etapów badań klinicznych API, ale głównie etap przedkliniczny, badania fazy 1, fazy 2 i fazy 3, pomaga ocenić bezpieczeństwo i skuteczność API u ludzi.
Etap przedkliniczny obejmuje badania laboratoryjne i badania na zwierzętach w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności API. Badania fazy 1 oceniają bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę API w małej grupie zdrowych ochotników. Badania fazy 2 oceniają skuteczność i bezpieczeństwo API w większej grupie pacjentów z docelową chorobą lub stanem, natomiast badania fazy 3 potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo API w dużej populacji pacjentów. Po zatwierdzeniu przez organ regulacyjny prowadzony jest nadzór po wprowadzeniu produktu do obrotu w celu zapewnienia, że API jest w dalszym ciągu bezpieczne i skuteczne w stosowaniu u pacjentów.
Dziękuję za przeczytanie!
FAQ
Co to jest badanie kliniczne API?
Badanie kliniczne API (aktywnego składnika farmaceutycznego) to seria testów mających na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności nowego lub istniejącego API. Badania te są niezbędne do zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności stosowania API u ludzi.
Czym jest „Dolina Śmierci” w badaniach klinicznych API?
„Dolina Śmierci” odnosi się do przejścia obarczonego wysokim ryzykiem od etapów przedklinicznych do badań na ludziach. Dopuszczenie kandydata na lek do badania klinicznego I fazy jest znaczącym osiągnięciem dla każdej firmy farmaceutycznej lub instytucji akademickiej.
Dlaczego badania kliniczne API mają kluczowe znaczenie dla opracowywania leków?
Badania kliniczne API zapewniają, że nowe API są bezpieczne i skuteczne w zastosowaniu u ludzi. Obejmują one wiele etapów rygorystycznych testów, od przedklinicznych badań laboratoryjnych po zakrojone na szeroką skalę badania fazy 3, po których następuje nadzór po wprowadzeniu produktu do obrotu w celu zapewnienia stałego bezpieczeństwa.
Sprawdź wszystkie inne blogi tutaj!